免疫介导的坏死性肌病( IMNM )是一种与自身抗体相关的自身免疫性疾病，其特征是严重的临床表现，表现为迅速进展的肌肉无力和肌酸激酶水平升高，而传统的药理学方法具有不同的和往往有限的效果。考虑到自身抗体的致病作用，靶向B细胞成熟抗原( BCMA )的嵌合抗原受体( CAR )-T细胞已成为一种有前途的治疗策略。 2024年1月30日，华中科技大学王伟、田代实及卜碧涛共同通讯在PNAS上在线发表题为“Single-cell analysis of refractory anti-SRP necrotizing myopathy...

3月3日，全国政协委员、贝达药业董事长兼首席执行官丁列明拟提交《关于大力推进干细胞产和基因治疗药物研发的提案》。...

近日，T细胞免疫治疗领域的领导者Atara Biotherapeutics, Inc.宣布FDA批准了其同种异体CAR-T疗法ATA3219治疗狼疮性肾炎的IND申请，成为全球首个自免适应症获批临床的通用型CAR-T疗法，标志着在自身免疫性疾病领域，细胞疗法再次打开了提高产品可及性的大门。 ATA3219是Atara利用其新型同种异体EB病毒(EBV)T细胞平台开发出的变革性药物。与旨在灭活T细胞受体(TCR)功能以降低移植物抗宿主病风险的基因编辑方法不同，Atara 的同种异体平台可维持天然 EBV TCR...

派真生物动态速览● 01、派真生物收到龙年第一封感谢信 近日，派真生物来自金唯科的感谢信。金唯科对派真生物及其负责团队的工作表示充分肯定，同时对派真生物团队在合作中体现出的专业性、高效性和协作性进行了高度赞赏，并致以诚挚谢意。 02、星眸生物首个兼具双特异性靶点与玻璃体腔内注射衣壳的wAMD基因治疗药物IND获批！...

美国食品药品监督管理局(FDA)下属生物制品评价与研究中心(CBER)的负责人彼得·马克斯(Peter Marks)表示，针对罕见病的基因疗法将越来越多地通过加速审批途径获得批准。他认为如果不充分利用加速审批机制，很多患者可能会被忽视，尤其在治疗极罕见病的儿童群体中。目前全球有超过1万种罕见病，但因患者数量稀少和资金投入等因素制约，相关疗法的研发及上市面临很大挑战。...

2024年2月23日，健达九州(北京)生物科技有限公司(以下简称“健达九州”)宣布，由张旭乡教授主持，在北京天坛医院眼科开展的 “在视网膜变性导致的一级盲及全盲人群中单次玻璃体腔内注射GA001注射液的研究”顺利完成首例受试者安全性审查会议。 该受试者安全状况良好，未观察到与药物相关不良事件及眼内炎症等眼部不良反应，受试者研究眼相关检查结果已有改善迹象。 派真生物对健达九州取得这一重要进展表示诚挚祝贺。目前国内尚无已获批的安全有效干预手段治疗视网膜变性致盲，此研究的推进将为视网膜变性致盲患者治疗带来希望和光明。...

派真生物动态速览● 01、中眸医疗即将启动针对晚期视网膜色素变性的基因治疗临床试验 中眸医疗科技(武汉)有限公司(以下简称“中眸医疗”)获得了首都医科大学附属北京同仁医院伦理委员会批准(伦理批件号：TREC2024-KY005)，并通过了国家卫生健康委员会的正式备案。...

中眸医疗科技(武汉)有限公司(以下简称“中眸医疗”)获得了首都医科大学附属北京同仁医院伦理委员会批准（伦理批件号：TREC2024-KY005），并通过了国家卫生健康委员会的正式备案。 ​ 中眸医疗拟在首都医科大学附属北京同仁医院开展一项针对晚期视网膜色素变性的基因治疗的研究者发起的临床研究，通过玻璃体腔单次给药来评估ZM-02治疗视网膜色素变性患者的安全性和耐受性和初步疗效。同仁医院魏文斌教授和卢来春教授为主要研究者。派真生物很荣幸为该项目提供GMP质粒和AAV生产。...

自2022年5月开始，一场猴痘疫情在全球范围内爆发，导致超过90000人感染，涉及115个国家和地区。这种典型的人畜共患传染病在西非和中非地区持续传播多年，但2022年疫情的规模由前所未有的人际传播驱动，导致世界卫生组织(WHO)于2022年7月宣布其为国际关注的公共卫生紧急事件(PHEIC)。随着病例数量的下降，该PHEIC随后被终止。然而，2023年在刚果(金)出现了第二次大规模独立疫情，并报告了严重的死亡率。这些疫情说明了猴痘病毒重新出现和传播的可能性，突显了当前疫苗供应的局限性。...

国家药监局近期回应称，考虑到嵌合抗原受体(CAR)-T细胞免疫治疗产品(简称“CAR-T产品”)的特性，我国在批准四个CAR-T产品上市时，均已在说明书的“注意事项”中提示使用本品治疗后，存在发生继发性恶性肿瘤的可能性，并提示患者需终身监测继发性恶性肿瘤，在发现继发性T细胞相关恶性肿瘤时联系相关药品上市许可持有人，以获取进行相关样本采集及检测的指导。...