基因治疗技术经过近50年的发展,近几年来到了快速爆发的节点。越来越多在单基因遗传病,恶性肿瘤,心脑血管及神经系统的领域的疾病通过基因疗法得到控制和治疗。在2021年1月19日,CDE正式受理纽福斯生物的AAV基因治疗“NR082眼用注射液”,从这之后AAV基因治疗领域就掀起了一股热潮。以纽福斯生物(申报首款AAV基因治疗)、信念医药(申报首款全身AAV基因治疗)两家为开端,现在已经有多款产品申报/获批临床。其中利用AAV的基因治疗在眼科和罕见病领域成果显著,目前已获批上市的三款AAV基因治疗药物均包含在内。...