文献解读张然/李宁团队证实超小型TnpB系统可实现高效体内基因编辑
来自细菌和古菌的适应性免疫系统CRISPR已经彻底改变了基因组编辑，但大部分CRISPR系统尺寸较大，例如最广泛使用的Cas9、Cas12的尺寸通常超过1000个氨基酸，限制了在体内基因编辑治疗方面的应用。 最近的一些研究发现，原核转座子编码的IscB和TnpB蛋白分别是Cas9与Cas12核酸酶的祖先，它们分别可以在ωRNA和reRNA的引导下切割DNA双链，这表明它们具有Cas核酸酶类似的功能，具有可编程的RNA引导的核酸内切酶活性。...
厦门大学夏宁邵院士团队开发新型双域工程化抗HBV治疗性抗体，低剂量即可达到治疗效果
近日，Advanced Science杂志(IF=15.1)刊登关于慢性HBV治疗性抗体研究论文，首次报道了一种新型的Fab和Fc双域工程化抗体，用原始抗体十分之一剂量即可有效抑制HBV复制，增强机体免疫反应, 这项研究为开发基于抗体的高载量慢性病毒感染治疗奠定了基础。厦门大学夏宁邵院士、罗文新教授、张天英教授为本文共同通讯作者，蒋艺超博士为本文第一作者，派真生物为本研究提供了AAV/HBV，用于HBV感染小鼠模型的构建。 研究背景 乙型肝炎病毒(hepatitis B...
点亮ALS 患者的生命色彩：“渐冻症”的基因治疗药物盘点
“渐冻症”是肌萎缩侧索硬化(Amyotrophic lateral sclerosis，ALS)的俗称，是一种罕见的神经退行性疾病，是“世界五大绝症之首”。因大脑、脑干和脊柱中负责与肌肉沟通的神经元逐渐丧失，导致患者出现肌肉无力，讲话和吞咽困难，呼吸功能减退等症状以至瘫痪，最终因合并感染或呼吸衰竭而死亡。...
低脱靶、小尺寸、高效率，高彩霞团队开发新的引导编辑器
引导编辑(Prime editing，PE)，也称为先导编辑，作为一种新型基因编辑工具，能够在不产生DNA双链断裂的情况下产生精确的DNA的替换、删除或插入，并已广泛应用于基础研究、农业育种和基因治疗等领域，并有望在今年进入人体临床试验。 PE系统由三部分组成，分别是nCas9、逆转录酶和pegRNA，pegRNA除了包含向导RNA(sgRNA)外，还包含逆转录酶模板(RTT)和引物结合位点(PBS)，这是产生所需序列3′flap序列所必需的。...
派真2023客户文献盘点，2024期待与你共同书写下一篇“PackGene”
2023年度派真生物客户文献盘点分享 快又稳，找派真 历史于时序更新中前行，梦想在砥砺奋行中实现。回顾2023年，派真生物服务的科研工作者们硕果累累，成绩喜人。 据不完全统计，截至2023年底，引用派真产品和服务的SCI文章已累计超过180篇，23年客户成果整体水平持续走高，平均影响因子超过16分，发表在BMJ、Nature Biotechnology、Cell、Signal Transduct Target Ther、Nature Biomedical...
碱基编辑新进展，杨辉团队开发两种不依赖脱氨酶的新型碱基编辑器
碱基编辑(base editing，BE)，是Broad研究所刘如谦(David Liu)教授于2016年开发的一类基于CRISPR的精准基因编辑技术。与CRISPR-Cas9不同的是，碱基编辑可以在不切割DNA双链的情况下实现对单个碱基的精准编辑，因此，被认为是更安全的基因编辑方式，并已在临床上展示了对人类遗传疾病和癌症的治疗潜力。...
大幅度降低脱靶率，王国华团队开发出CRISPR-spCas9高精度高效率变体Variant No.1
CRISPR-Cas9基因编辑在基因功能研究、模式动物构建、基因治疗等方面应用前景广阔，尤其在在遗传病和肿瘤治疗等方面潜力巨大。但其脱靶效应是影响基因编辑临床效果的关键因素，设计开发可以进一步提升基因编辑精度的基因编辑工具具有重要应用价值。 广东轻工职业技术学院王国华团队联合南方医科大学等团队在 Journal of Biotechnology 期刊发表了题为：Deleting specific residues from the HNH linkers creates a CRISPR-SpCas9 variant with...
吕雪光/崔晓兰/林佳奇开发基于协同脂质纳米颗粒递送mRNA制备强效带状疱疹疫苗
带状疱疹由水痘带状疱疹病毒(VZV)的再激活引起，外在表现为疼痛的皮疹。虽然基于重组蛋白的疫苗具有优良的治疗效果，但由于缺乏必要的佐剂，其难以实现大批量制备。基于信使RNA(mRNA)的疫苗可以快速大规模生产，但其有效性取决于高效的递送和序列设计。 2023年12月25日，中国科学院化学研究所吕雪光、中国中医科学院崔晓兰及大连理工大学林佳奇共同通讯在Advanced Materials在线发表题为“A Synergistic Lipid Nanoparticle Encapsulating Mrna Shingles...
福建医科大: 超小CRISPR-Cas12f1治疗DMD取得临床前进展！
福建医科大学王柠教授和上海辉大基因杨辉教授合作的一篇有关探索利用超小型CRISPR-Cas12f1基因编辑器进行DMD治疗的研究进展在《遗传学和基因组学》(Journal of Genetics and Genomics)期刊发表。 该研究利用AAV9病毒递送enOsCas12f1基因编辑器，对人源DMD疾病小鼠模型3-周龄时进行肌肉注射AAV9，给药剂量5x10^11/腿(笔者注：原文是vg/per...
中山大学邓文斌课题组LNP-mRNA治疗缺血性脑卒中，促进髓鞘再生
2023年12月13日，中山大学药学院邓文斌教授课题组联合广州医科大学附属第五医院等单位在期刊Acta Biomater上在线发表了题为“Oligodendrocyte progenitor cell-specific delivery of lipid nanoparticles loaded with Olig2 synthetically modified messenger RNA for ischemic stroke therapy”的研究论文。...