眼科基因治疗里程碑:星明优健通用型光遗传学疗法获 CDE 受理

2026年5月22日
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国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网最新公示显示,苏州星明优健生物技术有限公司提交的UGX202注射液临床试验申请(受理号:CXSL2600547),已于2026年5月19日正式获得承办,注册分类为治疗用生物制品1类(创新药)。这一突破不仅是国内眼科光遗传学基因治疗领域的重要里程碑,更为全球数百万感光细胞退行性疾病患者,点燃了重获光明的新希望。作为星明优健的合作伙伴,派真生物对此表示热烈的祝贺!

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通用型光遗传学疗法:突破基因突变限制,覆盖多种失明疾病

UGX202是星明优健自主研发的新一代光遗传学AAV基因疗法,也是公司布局眼科基因治疗领域的核心管线。与传统仅针对单一基因突变的基因替代疗法相比,UGX202最核心的技术优势的在于,采用了跨基因突变的通用型治疗策略,彻底打破了传统疗法的适用局限。
其核心作用机制清晰明确:以星明优健自研优化的腺相关病毒(AAV)为载体,搭载宽光谱、高敏感度的创新光敏蛋白,可特异性感染患者视网膜神经节细胞,并为其赋予感光功能,进而重建中晚期感光细胞退行性疾病患者的视觉通路。这也就意味着,无论患者失明是由哪种基因突变导致,只要视网膜神经节细胞尚存,就有望通过UGX202注射液恢复部分视力,真正实现“一药覆盖多类眼病”。
目前,UGX202已被重点开发用于治疗视网膜色素变性(RP)Stargardt病、无脉络膜症以及晚期干性年龄相关性黄斑病变等多种难治性失明疾病。其中,视网膜色素变性作为一种遗传性罕见病,全球患者超150万人,中国患者约40万人,目前临床尚无有效治疗手段,绝大多数患者最终会进展为法定失明,UGX202的推进或将改变这一困境。

技术实力获国际认可,海外授权金额超4亿美元

星明优健成立于2021年7月,由复星医药旗下复健资本新药创新基金孵化,是一家专注于眼科疾病体内基因治疗的创新型生物科技企业。公司深耕眼科基因治疗领域,搭建了光遗传学、视神经再生和AAV载体开发三大核心技术平台,聚焦感光细胞退行性疾病和视神经退行性疾病的临床治疗突破。
UGX202的核心技术价值,早已获得国际市场的高度认可(参考阅读:祝贺星明优健授予AviadoBio光遗传学管线UGX202海外权益的独家选择权)。2025年10月,星明优健与英国知名基因治疗公司AviadoBio达成战略合作协议,授予其UGX202在大中华区以外地区的全球独家开发和商业化选择权。根据协议约定,若AviadoBio行使该选择权,星明优健将获得高达4.13亿美元的首付款、研发里程碑付款和销售里程碑付款,同时享有产品上市后的销售提成。
这一高额海外授权交易,不仅充分验证了UGX202的全球商业价值与技术竞争力,更为其后续全球多中心临床开发、商业化落地奠定了坚实的资金与资源基础。值得一提的是,此前UGX202已在复旦大学附属眼耳鼻喉科医院完成研究者发起的临床试验(IIT),初步验证了产品的安全性与有效性,为本次注册临床申请的顺利受理提供了有力支撑。

眼科基因治疗迎来爆发期,通用型疗法成行业新方向

近年来,随着基因治疗技术的不断成熟与突破,眼科已成为基因治疗最具潜力、最易实现临床转化的应用领域之一。得益于眼睛具有免疫豁免、体积小、易于局部给药、可直观监测疗效等独特优势,使其成为基因治疗的理想靶点。目前,全球已有多款眼科基因治疗产品获批上市,广泛应用于先天性黑蒙、Leber遗传性视神经病变等疾病的治疗。
然而,传统基因替代疗法存在明显局限——仅能针对单一基因突变,而视网膜色素变性等难治性眼病,往往涉及超过100种不同的致病基因,这极大地限制了传统疗法的适用人群,难以满足临床多样化治疗需求。而通用型光遗传学疗法的出现,彻底打破了这一技术瓶颈,有望覆盖更广泛的患者群体,成为眼科基因治疗领域的下一个爆发点。
当前,国内已有多家企业布局眼科基因治疗领域,但多数企业仍处于技术研发早期阶段。星明优健的UGX202凭借其跨基因突变的通用型技术优势,在行业中脱颖而出、走在前列。本次UGX202临床试验申请(IND)获CDE受理,标志着该产品正式迈入注册临床试验阶段,距离落地应用、造福广大失明患者又近了关键一步。

结语

星明优健UGX202注射液获CDE临床受理,是国内眼科基因治疗领域的重要里程碑,更是中国创新药企在光遗传学领域的一次重要突破。作为一款跨基因突变的通用型光遗传学基因疗法,UGX202不仅有望为全球数百万失明患者带来重获光明的希望,更打破了传统眼科基因治疗的技术局限。同时,其高额海外授权交易,也充分彰显了中国生物医药企业在前沿技术领域的创新实力与全球竞争力。
本文转载自细胞基因研究圈微信公众号。

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