
派真生物专有的 π-Icosa™ 高容量和高精度 AAV 血清型筛选平台,能够筛选出具有更高感染性和更高组织特异性的 AAV 血清型,用于临床试验研究,大大降低AAV的使用剂量以及生产成本,增加安全性和有效性。
优势

基于AAV高产体系、更高库容量

更快速、高精准度的AAV血清型筛选

提升AAV的器官靶向性,直接减少剂量、增加临床应用的安全性和有效性
AAV血清型筛选平台⸺理性设计法
方法简介:对AAV衣壳的编码序列进行遗传突变或插入功能结构域等,该方法的前提是需要对rAAV的结构和生物学有一定的理解。
适用场景:改进现有AAV的某些特性,比如提升特异性,改善跨膜能力等。

应用案例

AAV血清型筛选平台⸺定向进化法
方法简介:在Capsid基因的特定位置随机插入7肽,构建病毒突变体库进行多轮选。
适用场景:获得全新的AAV衣壳变体。

应用案例

定向进化法AAV血清型筛选服务列表
轮次 | 步骤 |
第一轮 | 质粒和病毒文库的构建 |
体内实验测试 | |
第二轮 | 变体富集,富集库构建和病毒包装 |
体内实验测试 | |
最终验证 | 变体分析,确认TOP候选变体 |
TOP候选变体构建和病毒包装 | |
体内实验测试 |
动物 | 注射方式 | 器官 |
鼠 (小鼠) |
静脉注射 | 各器官(除大脑) |
静脉注射 | 大脑 | |
猴子 (食蟹猴) |
静脉注射 | 各器官(除大脑) |
静脉注射 | 大脑 |
标准套餐包括两轮筛选+验证。包括动物实验和NGS。如果需要更多轮的筛选、动物数量或病毒数量,我们将评估额外的成本和周期。如果需要定制动物试验,则需要额外费用
AAV血清型筛选平台⸺Barcode-seq高通量筛选
方法简介:给每个AAV加上唯一的条形码,将多个AAV混合一起平行筛选。
适用场景:给已知的AAV血清型中筛选更符合要求的血清型。

应用案例
研究目的:探讨不同AAV血清型的跨物种转导谱差异。
研究思路:包含21种AAV血清型条形码文库的构建 →多宿主平行测试 →多组织/多水平检测。
研究结论:探讨了多种AAV血清型在不同品系和物种中的嗜性特征,系统分析了小凰和猕猴之间AAV嗜性的差异,同时编制了一份适用于靶向器官递送的AAV血清型清单,这可能对器官靶向,基因递送和治疗具有重要意义。

知识产权
>3项发明在申请,多项核心技术未公开

- 库容量>10亿种AAV突变体
- 已筛选到多个靶向肌肉、大脑等的高效AAV突变体

筛选更高效、组织特异性更强的临床用AAV
派真生物专有的π-Icosa™高容量和高精度AAV血清型筛选平台,能够筛选出更具感染性和更具组织特异性的AAV血清型,用于临床试验开发,可在保证其安全性和有效性的前提下,大大减少AAV的基因药物的使用剂量,从而降低生产成本。
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