2026年6月10日——
Sensorion宣布，已选择SENS-601（又称GJB2-GT）作为其听力损失领域的核心基因治疗项目，并已在加拿大和法国提交临床试验申请。该项目旨在治疗GJB2相关听力损失，而GJB2突变是遗传性耳聋最常见的病因。
公司还宣布，法国监管机构ANSM已授予SENS-601快速通道程序资格。与标准审评路径相比，该程序可缩短评估时间。Sensorion表示，公司仍计划在2026年底前向美国提交IND申请，并在澳大利亚提交临床试验申请。
SENS-601是一种基于AAV载体的基因疗法，由Sensorion与巴斯德研究所、Institut reConnect、听觉研究所、Inserm和CNRS的Christine Petit教授团队合作开发。该疗法旨在治疗由GJB2基因突变引起的听力损失。GJB2基因在维持内耳声音转导所需的离子平衡方面发挥关键作用。
GJB2突变约占常染色体隐性非综合征性听力损失的50%，因此，与许多超罕见遗传性听力损失适应证相比，该靶点覆盖的患者群体更广。Sensorion表示，SENS-601可能适用于三类患者：先天性耳聋儿童、儿童进行性听力损失患者，以及与GJB2突变相关的成人早发重度老年性听力损失患者。
计划开展的Hearconnex试验将评估SENS-601经耳蜗内给药治疗GJB2基因介导听力损失儿童患者的安全性、耐受性和疗效。该研究还将评估Sensorion给药系统的临床安全性、性能及使用便捷性。
作为战略性管线评估的一部分，Sensorion已停止SENS-501的临床开发。SENS-501是一款针对OTOF相关听力损失的基因疗法，公司同时已终止Audiogene试验的患者招募。Sensorion表示，这一决定主要基于OTOF领域开发格局的变化，包括近期已有一款基因疗法在该适应证中显示出具有临床意义的疗效。公司将继续对已入组Audiogene试验的患者进行长期随访。
这一决定使Sensorion能够将资源集中于SENS-601。公司认为，SENS-601所对应的未满足需求显著更大，且目前尚无获批的基因疗法可用于该领域。Sensorion预计，从SENS-501和Audiogene试验中积累的科学与运营经验，将支持SENS-601的临床推进。
Sensorion表示，公司现金储备已可支持运营至2027年底，为SENS-601的临床执行和首次人体数据生成提供保障。若开发成功，SENS-601有望成为进入临床开发阶段、针对GJB2相关听力损失的领先AAV基因治疗项目之一。
来源:
https://www.businesswire.com/news/home/20260609361868/en/Sensorion-Achieves-Key-Regulatory-Milestones-for-SENS-601-for-GJB2-related-Hearing-Loss-and-Selects-Program-as-Lead-Gene-Therapy-Candidate
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