又一款AAV基因药国内申报上市

2026年7月2日

6月23日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网更新信息显示，上海泰昶生物技术有限公司申报的VGR-R01眼内注射液新药上市申请获受理。

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作为上海天泽云泰生物医药股份有限公司的全资子公司，泰昶生物此次申报的VGR-R01是全球首款针对结晶样视网膜变性（BCD）的基因治疗产品。BCD是一种由CYP4V2基因突变引起的常染色体隐性遗传进展性视网膜变性疾病。该病最早由意大利眼科医生G.B.Bietti于1937年描述，其致病机制主要源于CYP4V2功能缺陷导致的视网膜脂肪酸代谢异常。大多数BCD患者在20至40岁之间开始出现进行性夜盲、视野缩小及视力下降，并在50至60岁时发展为法定失明。长期以来，该疾病在临床上缺乏有效的针对性治疗手段。

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VGR-R01正是针对这一临床痛点研发的基因替代疗法。该产品以rAAV8衣壳蛋白为载体，通过视网膜下腔注射的方式，将经过密码子优化的CYP4V2蛋白编码序列及调控元件递送至视网膜色素上皮（RPE）细胞中。这些外源基因表达盒以游离DNA的形式存在，能够在RPE细胞内表达CYP4V2蛋白，从而重建细胞的脂肪酸羟化酶活性，纠正脂肪酸代谢障碍。这一机制有望预防或改善RPE细胞、感光细胞及脉络膜的结构和功能损伤，进而保护患者的残存视功能或延缓视力恶化。

据悉，VGR-R01已获得国内外多项重要资格认定。该产品于2024年8月被CDE纳入突破性治疗品种，同年10月获得美国FDA孤儿药资格认定（ODD），12月被纳入CDE“关爱计划”试点项目，并于2025年12月获得欧洲药品管理局（EMA）优先药物认定（PRIME）。其针对BCD适应症的Ⅲ期临床试验目前已完成全部患者入组及52周随访。

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从临床试验数据来看，VGR-R01展现出了良好的安全性与有效性。未发生非预期严重不良反应，也无受试者因不良事件退出研究。所有剂量组受试者在第52周访视时，目标眼的最佳矫正视力（BCVA）较基线均有改善。数据显示，低、中、高剂量组BCVA改善均值分别为-0.347±0.075logMAR、-0.435±0.403logMAR 和-0.640±0.521logMAR，整体有66.7%（8/12）的受试者目标眼BCVA改善幅度达到或超过0.3 logMAR。

综合来看，在6.0×10^10至2.0×10^11 vg/眼的剂量范围内，VGR-R01安全性与国外已上市的首款眼科基因药物Luxturna相当，能使患者的最佳矫正视力及昏暗环境下的功能性视力保持稳定或获得显著改善。

转自：细胞与基因治疗领域

来源:

https://mp.weixin.qq.com/s/eHkeZW1SxXKmz7yGMKeApw

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