Opus Genetics 完成 AAV8 基因疗法 OPGx-LCA5 的 3 期临床试验患者招募

2026年8月3日 —

Opus Genetics 宣布，评估 OPGx-LCA5 的注册性 3 期临床试验已完成最后一名患者的招募。OPGx-LCA5 是一款用于治疗 LCA5 相关遗传性视网膜疾病的在研 AAV8 基因疗法。

招募的完成标志着该项目迎来关键的发展里程碑。该项目已于 2026 年 5 月被纳入美国食品药品监督管理局（FDA）的“罕见病证据原则”（Rare Disease Evidence Principles，简称 RDEP）项目。该 3 期研究是与 FDA 共同设计，旨在支持潜在的生物制品许可申请（BLA）。

OPGx-LCA5 旨在治疗由 LCA5 基因双等位基因突变引起的一种先天性黑蒙（Leber congenital amaurosis，简称 LCA）。LCA5 基因编码 lebercilin 蛋白，该蛋白对视网膜功能至关重要。LCA5 相关的遗传性视网膜疾病是一种早发性、严重的遗传性视网膜营养不良，可导致严重的视力丧失。

该疗法利用 8 型腺相关病毒（AAV8）载体，通过单次视网膜下给药，将功能性 LCA5 基因递送至外层视网膜。Opus Genetics 正在将其开发为 LCA5 相关遗传性视网膜疾病患者的潜在首款获批疗法。

该注册性 3 期临床试验旨在评估 OPGx-LCA5 在经基因确诊的患者中的安全性与有效性。与公司在 RDEP 框架下同 FDA 讨论的结果一致，该研究采用了适用于极罕见疾病的证据生成方法，其中包括为期 6 个月的导入期（run-in period），期间患者将自身作为对照。

受试者目前正在完成导入期。Opus Genetics 预计将在 2026 年第四季度开始给药，并在 2027 年年底前公布主要（topline）6 个月有效性数据。

该公司表示，可能基于 6 个月的有效性数据提交 BLA，并在 FDA 审评期间提供 12 个月的持久性数据。这一监管策略体现了该项目在 RDEP 框架下与 FDA 取得的一致性。

OPGx-LCA5 已获得 FDA 授予的罕见儿科疾病认定、孤儿药认定以及再生医学先进疗法（RMAT）认定。Opus Genetics 还继续预计，若该疗法获得批准，将有可能符合获得罕见儿科疾病优先审评资格券（PRV）的条件。

患者招募的完成推动了 OPGx-LCA5 迈向关键的给药和数据读出期。如果取得成功，该项目可能成为 AAV 视网膜基因疗法在无获批治疗方案的极罕见遗传性视网膜疾病领域的重一步。