Rocket 发布用于达农病（Danon Disease）的 AAV9 基因疗法 RP-A501 早期安全性更新

2026年8月3日 —

Rocket Pharmaceuticals 宣布了其全球关键 3 期/枢纽性（pivotal）2 期临床试验在修改方案后接受治疗的前三例患者的积极早期临床安全性更新。RP-A501 是一款用于治疗达农病的在研 AAV9 基因疗法。

这些患者接受了重新校准剂量（3.8 × 10¹³ GC/kg）的 RP-A501 治疗，并配合了优化后的免疫调节方案，包括美罗华（利妥昔单抗，rituximab）、西罗莫司（sirolimus）和皮质类固醇。治疗按顺序进行，两次输注之间至少间隔四周。

截至目前，Rocket 报告称，在修改方案后接受治疗的前三例患者中，RP-A501 展现出良好的耐受性。未观察到血栓性微血管病（TMA）、毛细血管渗漏综合征或其他重大安全性隐患。

Rocket 正积极与美国食品药品监督管理局（FDA）沟通，以就后续患者给药及完成关键 2 期试验的路径达成一致。该公司预计将在 2026 年下半年提供监管路径更新。

该关键 2 期研究设计为一项包含 12 例患者的单臂试验，旨在评估 RP-A501 在达农病中的疗效与安全性。Rocket 仍按计划将在 2026 年下半年提供达农病项目的全面更新。

RP-A501 由重组 9 型腺相关病毒（AAV9）衣壳组成，内载功能性人类 LAMP2B 转基因。该疗法通过单次静脉输注给药，旨在将功能性 LAMP2B 基因递送至心肌细胞。

达农病是一种由 LAMP2 基因突变引起的罕见 X 连锁遗传性溶酶体相关疾病。LAMP2 参与细胞自噬过程，主要表达于心脏、骨骼肌和脑组织中。LAMP2 功能缺失会导致自噬体和糖原的积聚，尤以心肌中最甚。

该疾病临床过程严重，可导致进展性心肌病和心力衰竭。在男性患者中，达农病常导致在青少年或成年早期死亡。心脏移植是目前唯一的根治性治疗选择，但伴有严重的并发症且无法治愈疾病本身。

Rocket 表示，重新校准后的 2 期剂量旨在保留 1 期试验中观察到的治疗潜力，同时优化获益-风险轮廓。这一调整考量了当前药物成品中满衣壳（full capsids）比例更高的因素，是在与专家及 FDA 充分沟通后制定的。

RP-A501 已获得 FDA 授予的再生医学先进疗法（RMAT）、快速通道（Fast Track）、罕见儿科疾病以及孤儿药认定，并在欧盟获得了先进 therapy 医药产品（ATMP）和优先药物（PRIME）认定。随着 Rocket 与监管机构共同确定完成该关键研究的路径，这一早期安全性更新代表了关键的一步。