Tenaya 公布遗传性心肌病 AAV 基因疗法 TN-201 与 TN-401 的临床最新进展

2026年8月5日 —

Tenaya Therapeutics 公布了 2026 年第二季度财务业绩，并更新了针对心脏病底层病因的在研管线进展，其中包括两款用于治疗遗传性心肌病的在研 AAV 基因疗法。

公司重点展示了第二季度公布的积极中期数据：评估 TN-201 治疗 MYBPC3 基因相关肥厚型心肌病的 MyPEAK™-1 研究，以及评估 TN-401 治疗 PKP2 基因相关致心律失常性右心室心肌病（ARVC）的 RIDGE™-1 研究。Tenaya 预计将于 2026 年第四季度公布这两个项目的更多数据，并更新监管沟通进展。

TN-201：针对 MYBPC3 基因突变肥厚型心肌病

TN-201 是一款旨在治疗由 MYBPC3 基因突变引起的肥厚型心肌病的基因疗法。2026 年 6 月，Tenaya 公布了正在进行的 MyPEAK-1 Phase 1b/2 期临床试验的中期安全性和有效性数据。其中包括 3 例接受 3E13 vg/kg 剂量治疗患者的 78 至 104 周随访数据，以及 4 例接受 6E13 vg/kg 剂量治疗患者的 26 至 52 周随访数据。

截至 2026 年 5 月的数据截止日，所有 6 例可评估患者的一项或多项超声心动图肥厚指标均实现降低，提示心脏发生重构。同时，所有 6 例患者在一项或多项症状负担指标上均表现出改善，包括纽约心脏协会（NYHA）心功能分级或堪萨斯城心肌病问卷（KCCQ）评分。

在提供安全性数据的 7 例患者中，TN-201 在两个剂量组中总体耐受性良好。未观察到剂量限制性毒性（DLT），且所有患者均已逐步停用免疫抑制药物。

Tenaya 已完成 MyPEAK-1 试验所需的患者入组，以明确剂量效应关系并为后期临床试验的剂量选择提供依据。该项目已获得欧洲药品管理局（EMA）授予的优先药物（PRIME）资格，并被纳入美国 FDA 针对重症儿科患者的“罕见病证据原则”（RDEP）试点流程。

TN-401：针对 PKP2 基因相关 ARVC

TN-401 是一款针对 PKP2 基因相关 ARVC 开发的基因疗法。在 ASGCT 年会上，Tenaya 展示了正在进行的 RIDGE-1 Phase 1b/2 期试验的中期数据，包括 3 例接受 3E13 vg/kg 剂量治疗（随访 32 至 52 周）和 3 例接受 6E13 vg/kg 剂量治疗（随访 20 至 32 周）的患者数据。

在任一剂量下接受 TN-401 治疗均带来了显著的心电稳定性改善。所有患者的室性早搏（PVC）次数较基线平均减少了 64%。2 例入组时伴有高发非持续性室性心动过速的患者，早在第 20 周时就观察到大幅减少。

截至 2026 年 4 月的数据截止日，TN-401 在两个剂量下总体耐受性良好，未观察到剂量限制性毒性，且所有患者均已停用免疫抑制药。Tenaya 同样完成了 RIDGE-1 所需的患者入组工作，以明确剂量响应并指导后期剂量选择。该项目已于 2026 年 5 月获得 EMA PRIME 资格。

Tenaya 目前正与监管机构就 TN-201 和 TN-401 的后期关键性临床试验规划进行沟通，并计划在 2026 年第四季度提供相关进展。

其他管线与财务状况

公司还在推进小分子 HDAC6 抑制剂 TN-301 的开发，该药旨在用于治疗射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）及相关心脏、代谢或肌肉疾病。Tenaya 计划在 2027 年下半年启动至少一项由公司发起的概念验证（proof-of-activity）2 期临床试验。

截至 2026 年 6 月 30 日，Tenaya 拥有的现金及现金等价物为 7810 万美元，其中包括来自与 Alnylam 合作获得的 1000 万美元首付款。公司预计当前的现金储备足以支持其计划中的运营至 2027 年第三季度。