2026年8月12日 —
PTC Therapeutics 宣布，在一场竞争激烈的破产拍卖中，公司被选为中标方，将从 Sangamo Therapeutics 手中收购用于治疗法布雷病（Fabry disease）的单次给药 AAV 基因疗法 ST-920（又名 isaralgagene civaparvovec）。该疗法目前处于生物制品许可申请（BLA）阶段。
拟议的交易包括 1.11 亿美元的首付款，以及根据特定监管批准情况支付的高达 1 亿美元的里程碑付款。此次收购仍需签署最终协议、获得破产法院批准、通过反垄断审查以及满足其他惯常的交割条件，预计将于 2026 年第三季度末或第四季度初完成交割。
ST-920 被设计为一种单次给药的 AAV 基因疗法，能够长期表达 α-半乳糖苷酶 A（α-Gal A），即法布雷病患者体内所缺乏的酶。该疗法旨在减少三糖神经酰胺（Gb3）的蓄积，并有可能减轻与长期酶替代疗法（ERT）相关的治疗负担。
向美国食品药品监督管理局（FDA）提交加速批准的递交式生物制品许可申请（Rolling BLA）预计将于 2026 年第四季度完成。PTC 表示，该申请基于 1/2 期 STAAR 临床研究中 52 周的肾功能良好临床疗效证据，以及安全性与耐受性数据。
法布雷病是一种由于 GLA 基因突变导致 α-Gal A 酶活性缺乏的罕见遗传性溶酶体贮积症。Gb3 的蓄积会导致包括肾脏、心脏、神经、眼睛、肠道和皮肤在内的多个器官受损。临床症状可能包括肾脏疾病、心力衰竭、神经病理性疼痛、胃肠道症状、不耐热、血管角质瘤以及出汗减少或无汗。
在 STAAR 研究中，ST-920 在第 52 周展示出积极的年化预估肾小球滤过率（eGFR）斜率平均值，同时有证据显示其对心脏功能和生活质量产生了良好影响。PTC 指出，所有在入组时正在接受酶替代疗法（ERT）的受试者均已停止使用 ERT。
研究观察到了持久的疗效，最早接受治疗的受试者体内的 α-Gal A 活性持续提升长达 4.5 年，且在整个研究人群中观察到了肾功能持续改善的证据。
ST-920 展现出令人鼓舞的安全性与耐受性特征，无需常规预防性或输注后全身性使用免疫抑制剂。该疗法已获得 FDA 颁发的再生医学先进疗法认定（RMAT）、孤儿药认定和快速通道认定，以及欧洲药品管理局（EMA）颁发的孤儿药认定和优先药物资格（PRIME）。
提交加速批准的 BLA 是基于第 52 周的年化 eGFR 作为与 FDA 一致的中期临床终点。PTC 表示，计划利用 STAAR 研究的 104 周结果作为确证性证据，以支持获得传统批准（完全批准）。
PTC 表示，此次收购利用了其现有的罕见病监管与商业化基础设施，以及在法布雷病疗法商业化方面的领导经验。公司计划利用其全球罕见病基础设施，在美国以外地区推进监管批准。
这项计划中的收购有望为 PTC 的罕见病产品组合增添一个近期商业化机会，若 ST-920 获得批准，有可能在 2027 年实现商业化上市。
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