心力衰竭是全球重大公共卫生难题，我国目前约有1370万例成年心力衰竭患者，存在巨大的未满足临床需求。
- GenePHIT II期研究成功完成随机分组和受试者入组，是迄今为止心力衰竭领域规模最大的基因疗法临床试验之一，共在12个国家、64个研究中心完成170余名受试者随机入组
- 基线特征数据显示，研究成功纳入了特征明确的非缺血性射血分数降低型心力衰竭（HFrEF）患者群体
- GenePHIT研究初步有效性和安全性结果预计将于2027年上半年公布
GenePHIT研究主要研究者及指导委员会成员Timothy D. Henry博士表示：
文章来源：拜耳中国
参考文献
1 Henry T, et al. GenePHIT Phase 2 baseline characteristics: a double blind, placebo-controlled trial to assess safety and efficacy of AB-1002 gene therapy in heart failure with reduced ejection fraction. Presented at European Society of Cardiology Congress, August 2026.
2 Phosphatase Inhibition by Intracoronary Gene Therapy in Subjects With Non-Ischemic NYHA Class III Heart Failure (GenePHIT). Available at: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05598333. Last accessed: August 2026.
3 Henry T, Chung E, Alvisiet M, et al. Preliminary safety and efficacy of a Phase 1 clinical gene therapy trial in patients with advanced heart failure using a rationally designed cardiotropic AAV vector targeting Protein Phosphatase Inhibitor-1. Presented at American Heart Association Scientific Sessions, November 2023.
4 Nicolaou P & Kranias E. Role of PP1 in the regulation of Ca cycling in cardiac physiology and pathophysiology. Front Biosci (Landmark Ed). 2009 Jan 1;14(9):3571-85.
5 Centers for Disease Control and Prevention. Heart failure. Published 2024. Available at: https://www.cdc.gov/heart-disease/about/heart-failure.html. Last accessed: August 2026.
6 American Heart Association. Heart Failure Signs and Symptoms. Available at: https://www.heart.org/en/health-topics/heart-failure/warning-signs-of-heart-failure. Last accessed: August 2026.
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