2026年8月25日，一项”评价GC801注射液在健康参与者中的安全性、耐受性和药代动力学的单中心、随机、单盲、安慰剂对照、单次给药、剂量递增Ⅰ期临床试验”启动会在首都医科大学附属北京潞河医院召开。研究中心主要研究者王旭红教授及团队核心成员、临床试验机构办公室成员，申办方锦篮基因临床运营、临床开发相关负责人等出席了本次会议。
本试验已获得国家药品监督管理局（批准号：2026LP00780）及首都医科大学附属北京潞河医院伦理委员会批准。本项研究旨在评价GC801注射液在健康参与者中单次给药后的安全性、耐受性和药代动力学特征，计划招募40例健康受试者。本次启动的Ⅰ期临床试验将积累GC801人体用药的初步临床经验，为后续Ⅱ期患者临床研究提供依据。
启动会上，锦篮基因对试验方案及试验流程进行了系统介绍，并就试验项目管理、试验用药品手册、样本操作手册等关键文件逐一讲解。针对本项研究的安全性关注点，会议组织了安全性事件报告专项培训，帮助研究团队进一步明确不良事件的识别、记录与上报要求。在讨论环节，与会人员围绕入排标准、给药操作、随访安排及质量控制等内容展开充分交流，对关键环节逐一确认并形成共识。研究中心与申办方将严格遵循GCP规范和试验方案，以精细化管理严控试验质量，切实保障参与者权益与安全，高效推进本项临床试验。
关于GC801
C801注射液是锦篮基因自主研发的一种重组IgG降解酶，以天然IdeS为模板，经蛋白质工程改造获得。相较于野生型IdeS，GC801可在更低剂量下实现高效IgG降解，从而削弱IgG抗体介导的免疫屏障，为依赖IgG抗体调控的治疗场景扫除免疫学障碍。
在AAV介导的基因治疗中，预存中和抗体是制约疗效与安全性的关键限制因素。这些抗体可识别AAV衣壳蛋白并阻碍病毒载体进入靶细胞，显著降低基因转导效率。流行病学数据显示，约30%–60%的普通人群存在针对不同AAV血清型的预存中和抗体，这不仅限制了基因治疗的适用人群，也制约了重复给药策略的实施。
GC801注射液本次申报的适应症为2型脊髓性肌萎缩症（SMA）基因治疗前的抗体降解预处理。SMA是一种罕见的神经肌肉疾病，患者多表现为进行性肌肉无力与运动功能障碍。锦篮基因自主研发的AAV基因治疗药物GC101注射液已在临床研究中展现出良好的疗效与安全性数据，为SMA患者提供了单次给药、长期获益的治疗新选择。 GC801有望通过预处理降低患者体内AAV中和抗体水平，提高基因转导效率，使更多患者获得基因治疗机会。
GC801的IgG降解机制具有跨适应症的平台型价值。鉴于预存中和抗体是各类AAV介导基因治疗共同面临的免疫学瓶颈，GC801不仅适用于SMA，未来还有望适配于各类基因治疗场景。此外，该机制还可延伸至其他依赖IgG抗体调控的治疗场景，为更多创新疗法的临床转化提供技术支撑。
文章来源：锦篮基因
招募信息
首都医科大学附属北京潞河医院正在开展一项名为“评价GC801注射液在健康参与者中的安全性、耐受性和药代动力学的单中心、随机、单盲、安慰剂对照、单次给药、剂量递增Ⅰ期临床试验”
【试验简介】
本试验已获得国家药品监督管理局（批准号：2026LP00780）及本院伦理委员会的批准。
GC801为尚未上市的新药，本试验属于医学研究性质。参与者将按照试验方案完成相关检查、访视及随访。全程由专业医护人员进行评估和监测。
符合条件的报名者将有机会参与本试验，是否参加完全自愿。
【项目背景】
IgG是人体内重要的抗体类型之一，参与机体对外来物质的免疫识别和清除。GC801是一种IgG特异性切割酶，可快速、可控、短暂地降低体内IgG水平。
目前，GC801处于早期临床开发阶段。本研究为GC801的I期临床试验，将在健康参与者中开展，主要评价GC801单次给药后的安全性、耐受性和药代动力学特征，同时观察其对体内IgG及相关抗体水平的影响，积累GC801人体用药的初步临床经验，为后续II期患者临床研究提供依据。
【招募条件】
本研究计划招募40例健康成人参与者。如果您符合以下条件，将有机会参加本试验：
(1)年龄18~45岁（含边界值），性别不限；
(2)体质指数（BMI）在18.0~28.0 kg/m²之间（含边界值）；体重≥50 kg且≤100 kg；
(3)能够理解并自愿签署知情同意书，并愿意遵守试验方案要求和访视流程。
以下情况者不适合参加本试验（包括但不限于以下排除标准）：
(1)有原发性或继发性免疫缺陷病史或家族史者（如免疫球蛋白A缺乏）；
(2)对链球菌或蛋白类食物/药物过敏，或有严重过敏史者；
(3)近6个月内使用过免疫抑制或免疫调节药物（如免疫球蛋白、激素、利妥昔单抗等），或试验期间有相关用药计划。
最终是否适合参加试验，将由研究医生根据检查结果综合评估。
【参与者需要配合的事项】
参与本试验期间，您需要：
(1)按要求完成多次访视及随访；
(2)接受体检、实验室检查及相关评估；
(3)按要求进行采血；
(4)如实告知既往病史、用药情况及试验期间的不适；
(5)在试验期间采取必要的避孕措施等。
【试验地点】
首都医科大学附属北京潞河医院
科室：临床药理中心
地址：北京市通州区新华南路82号
【咨询方式】
如需了解更多信息，请联系试验团队：
联系人：李江帆医生
电话：13601094923
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