派真生物在第十五届罕见病高峰论坛分享AAV基因治疗转化路径

9月4日，第十五届中国罕见病高峰论坛暨粤港澳大湾区罕见病协同创新大会在广州白云国际会议中心正式拉开帷幕。作为基因治疗CRO/CDMO服务企业，我们在首日以“学术对话 + 沟通落地”的方式积极参与大会交流，并在现场展示了公司在罕见病基因治疗转化环节的能力与愿景。

今天上午，我司CDMO总监潘越博士发表主题演讲《从概念验证到临床试验：AAV基因治疗的转化之路》。演讲围绕AAV基因治疗从早期研究走向临床实践的关键路径展开，重点分享了转化过程中常见的挑战与解决思路，尤其是如何在研发—CMC—临床的衔接中提升可重复性与可放大的质量控制思维。

演讲结束后，现场气氛热烈，潘越博士就参会者提出的相关问题进行了深入交流，进一步探讨了不同项目阶段在工艺放大、质量体系建立与临床推进等方面的关键决策点。此次分享不仅回应了行业对“如何更稳、更快地完成转化”的共同关切，也为后续合作与对接创造了良好开端。

更让人动容的是，演讲之后，一位罕见病患儿在会议现场亲手画了一幅作品，并郑重地向潘越博士展示。那份来自童真的表达与坚持，让我们再次感受到：每一次工艺优化、每一次质量体系的完善，最终都指向同一个目标——让更多家庭看见治疗的希望。

与此同时，我司展台在首日同样收获了丰富的沟通与反馈。展台前吸引了罕见病患儿家属、来自香港大学的学者、以及临床医生与专业人士等多方来访。他们带着真实的问题与项目需求，与我们的团队进行认真交流，从研发转化、临床推进到服务模式与协作方式，现场讨论坦诚而高效。我们也借此机会与更多专业人士对齐思路：如何在罕见病领域以更可靠的交付能力、更清晰的流程管理，支持研究者将创新带入临床。

接下来还将有两天的精彩内容。我们期待后续继续有更多同道来到展台交流讨论，围绕基因治疗转化、诊断与临床试验等热点议题进一步深化协作可能；也欢迎各位在会期期间与我们进行更深入的沟通与探讨。

感谢每一位在首日到访与互动的朋友。

让我们在粤港澳大湾区的创新协同中，一起向前。