TBG启动子是一种基于人甲状腺结合球蛋白（TBG）启动子和微球蛋白增强子的混合型启动子，主要用于肝脏特异性转外源基因表达。
肝脏特异性表达
TBG启动子能够驱动基因在肝细胞中特异性表达，仅在成熟的肝实质细胞中有转录活性。与白蛋白启动子（Alb）相比，TBG启动子在肝细胞中的特异性更高，不会在肝前体细胞或胆管上皮细胞中出现非特异性表达。
高效的基因表达
TBG启动子在肝细胞中的转录活性较高，能够高效地驱动外源基因的表达。其表达效率与常用的广谱启动子CMV、CAG相当。
降低对其他组织的影响
由于TBG启动子的高度肝脏特异性，它能够使目的基因或干扰序列在其他组织中低表达，从而减少对其他组织器官的影响，降低实验干扰。
在基因治疗和研究中的应用
TBG启动子常被用于腺相关病毒（AAV）载体中，以实现肝脏特异性的基因表达或敲除。例如，AAV-TBG-Cre系统可用于小鼠肝脏特异性的基因敲除，而AAV-TBG-GOI系统则可用于外源基因在肝实质细胞中的快速特异表达。
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
