AAV-DJ 主要表达组织部位

AAV-DJ 是一种通过重组多个 AAV 血清型（如 AAV2、AAV8、AAV9 等）衣壳蛋白基因构建而来的人工血清型，旨在增强对不同组织的感染效率，特别是在多器官基因传递的应用中，表现出广泛的感染范围和高效的转导能力。

主要靶向组织

肝脏

AAV-DJ对肝脏表现出较高的亲和性，尤其是在全身给药（如静脉注射）时，肝细胞转导效率显著，常用于肝脏相关基因治疗研究。

中枢神经系统（CNS）

可通过脑内或鞘内注射靶向神经元和胶质细胞，但相较于AAV9或AAVrh10，其穿透血脑屏障的能力较弱。

视网膜

玻璃体腔或视网膜下注射时，可有效感染视网膜细胞，用于眼部疾病模型研究。

肌肉组织（骨骼肌、心肌）

局部注射可靶向骨骼肌，全身给药时对心肌也有一定转导能力。

其他组织

胰腺、肺、肾脏等器官中也可能检测到表达，但效率通常低于上述组织。

影响因素

给药途径：静脉注射（全身性）以肝脏为主，局部注射（如肌肉、视网膜）则靶向特定组织。

启动子选择：组织特异性启动子（如肝特异性启动子、神经元特异性启动子）可进一步调控基因表达。

剂量：高剂量可能扩大感染范围，但可能增加免疫反应风险。

与其他血清型的对比

广谱性：AAV-DJ的感染范围比AAV2、AAV5更广，但弱于AAV9（全身性穿透血脑屏障）或AAVrh74（高效骨骼肌靶向）。

免疫逃逸：由于衣壳重组，可能降低针对单一血清型的中和抗体反应，提升体内递送效率。

应用建议

若需多器官靶向或不确定最佳血清型时，AAV-DJ可作为初步实验选择。

针对特定组织（如肝脏、视网膜），可结合组织特异性启动子优化表达。

需通过预实验验证目标组织的转导效率，并参考最新文献（如Nature Biotechnology或Molecular Therapy相关研究）。