aav-php.eb 血清型载体

2025年3月24日
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AAV-PHP.eB 是一种腺相关病毒(AAV)血清型载体,专门优化用于高效地穿越血脑屏障(BBB),从而实现全脑基因递送。与 AAV-PHP.B 相比,AAV-PHP.eB 具有更高的中枢神经系统(CNS)转导效率,在小鼠模型中展现出更强的基因表达能力。

AAV-PHP.eB 的特点

1.高效穿越血脑屏障(BBB)

适用于 系统给药(如静脉注射),可实现广泛的中枢神经系统转导。

2.增强的基因递送效率

相比 AAV-PHP.B,提高了数倍的 CNS 细胞转导效率,适用于神经疾病研究。

3.靶向性

在小鼠模型中,对 星形胶质细胞(astrocytes)、神经元(neurons)和少突胶质细胞(oligodendrocytes) 均有较高的感染效率。

4.应用领域

神经科学研究(如阿尔茨海默病、帕金森病等)

基因治疗(神经退行性疾病、脊髓损伤)

动物模型构建(转基因或疾病模型的精准递送)

注意事项

物种特异性:AAV-PHP.eB 在小鼠中表现良好,但在灵长类动物(如人类)中转导效率有限,可能无法直接用于临床。

免疫原性:需要考虑宿主对 AAV 载体的免疫反应,可能影响重复给药效果。

如果你对 AAV-PHP.eB 在某个特定研究或治疗中的应用有进一步的需求,可以详细告诉我你的研究方向

关于派真

作为一家专注于AAV 技术十余年,深耕基因治疗领域的CRO&CDMO,派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付,我们为全球客户提供一站式CMC解决方案,包括从早期概念验证、成药性评估到IITINDBLA的各个阶段。

 

凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台,我们能将AAV产量提高多至10倍,每批次产量可达1×10¹⁷vg,以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外,我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒(LNP)产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段,从研发到符合GMP的生产,提供端到端的一站式解决方案。

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