AAV（腺相关病毒）载体在基因治疗和研究中常通过组织特异性启动子实现靶向表达。以下是一些常用的组织特异性启动子及其对应组织：
1. 肝脏
TBG（Thyroxine-Binding Globulin）启动子：高度肝脏特异性，常用于肝细胞靶向表达。
hAAT（人α1-抗胰蛋白酶）启动子：肝脏特异性，尤其在肝实质细胞中活跃。
2. 心脏
cTnT（心肌肌钙蛋白T）启动子：特异性靶向心肌细胞。
MLC-2a（心房肌球蛋白轻链2a）启动子：主要在心房中表达，可用于更细致的心脏分区表达调控。
3. 神经系统
Synapsin（SYN）启动子：神经元特异性，适用于广泛神经元表达。
CaMKIIα（钙/钙调蛋白依赖性蛋白激酶IIα）启动子：主要在皮层和海马的兴奋性神经元中活跃，较少在抑制性神经元中表达。
GFAP（胶质纤维酸性蛋白）启动子：靶向星形胶质细胞，用于胶质细胞相关研究。
4. 肌肉
MCK（肌肉肌酸激酶）启动子：骨骼肌和心肌特异性，常用于肌营养不良症研究。
SPC5-12启动子：骨骼肌特异性，驱动高表达水平。
5. 视网膜
VMD2（Bestrophin-1）启动子：靶向视网膜色素上皮（RPE）细胞。
RK（视紫红质激酶）启动子：光感受器细胞特异性，用于视网膜疾病模型。
6. 肺
SP-C（表面活性蛋白C）启动子：肺泡Ⅱ型上皮细胞特异性。
CC10（Clara细胞分泌蛋白）启动子：气道Clara细胞特异性。
7. 肾脏
Podocin启动子：肾小球足细胞特异性，用于肾病模型。
AQP2（水通道蛋白2）启动子：集合管主细胞特异性。
8. 胰腺
胰岛素启动子（Insulin）：胰腺β细胞特异性，用于糖尿病研究。
PDX1（胰十二指肠同源盒因子1）启动子：胰腺发育相关细胞中活跃。
9. 免疫系统
CD19/CD20启动子：B细胞特异性，用于免疫疗法。
CD4启动子：T细胞辅助细胞特异性。
10. 内皮细胞
Tie2启动子：血管内皮细胞特异性，参与血管生成研究。
FLT1（VEGFR1）启动子：内皮细胞中特定亚群表达。
11. 脂肪组织
aP2（脂肪酸结合蛋白4）启动子：脂肪细胞和巨噬细胞中表达。
AdipoQ（脂联素）启动子：成熟脂肪细胞特异性。
12. 肿瘤特异性启动子
hTERT（端粒酶逆转录酶）启动子：在多种肿瘤细胞中激活。
Survivin启动子：肿瘤特异性，尤其在增殖活跃的癌细胞中表达。
注意事项
启动子大小：AAV载体容量有限（约4.7kb），需选择紧凑型启动子。
物种特异性：部分启动子（如hAAT）在人类和小鼠中活性可能不同。
组合策略：常与AAV血清型（如AAV9用于心脏，AAV8用于肝脏）联合使用，增强靶向性。
这些启动子在基因治疗、疾病模型构建及机制研究中广泛应用，具体选择需根据目标组织、表达强度及实验需求优化。
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