不同血清型的腺相关病毒（AAV）对细胞、组织和器官的亲和性（tropism）主要由其衣壳蛋白（capsid）决定，不同的AAV血清型展示出不同的生物分布特性。以下是常见AAV血清型及其靶向组织/器官的特性：
一.常见AAV血清型及其组织亲和性
| AAV血清型 | 主要靶向组织/器官 | 特点 |
| AAV1 | 骨骼肌、心肌、中枢神经系统（CNS）、肺 | 较高效感染肌肉组织，适用于神经和心血管疾病研究 |
| AAV2 | CNS、肝脏、视网膜、肾脏 | 传统血清型，细胞受体依赖性强，转导效率受限 |
| AAV3 | 肝脏、造血干细胞 | 对人肝细胞具有良好亲和性 |
| AAV4 | CNS（尤其是小脑）、视网膜 | 主要感染小鼠中枢神经系统，适用于特定脑区靶向 |
| AAV5 | CNS、肺、视网膜、胰腺 | 高效感染肺和视网膜，对大脑某些区域（如皮层）较优 |
| AAV6 | 骨骼肌、肺、肝脏 | AAV1的变体，增强了肌肉转导能力 |
| AAV7 | 骨骼肌、肝脏 | 在骨骼肌和肝脏中表现优良 |
| AAV8 | 肝脏、肌肉、CNS、胰腺 | 对肝细胞高亲和，转导效率远超AAV2 |
| AAV9 | CNS（可跨血脑屏障）、心脏、骨骼肌、肺 | 适合用于神经系统和心血管疾病的基因治疗 |
| AAV10（AAVrh10） | CNS、肺、肝脏 | 能有效跨血脑屏障，高效转导神经系统 |
| AAV11 | 未广泛研究 | 潜在针对特定组织的应用 |
| AAVDJ | 广谱（CNS、肝脏、肌肉） | 实验室优化型，具有更高的感染能力 |
二.特殊AAV变体
近年来，研究人员开发了一些人工筛选或工程优化的AAV变体，例如：
AAV-PHP.B、AAV-PHP.eB：增强对小鼠CNS的转导效率，能有效跨血脑屏障。
AAV-LK03：对人类肝脏高度特异，适用于肝脏疾病基因治疗。
AAV-Anc80：改良型AAV，展现出较广泛的组织感染能力，特别是在视网膜。
三.选择AAV血清型的考虑因素
1.目标组织/器官：不同血清型具有特定的组织亲和性，应根据目标器官选择合适的AAV。
2.物种差异：某些AAV血清型在小鼠和人类中的表现不同，例如AAV-PHP.B在小鼠CNS中表现优异，但在人类中效果有限。
3.免疫原性：某些AAV血清型（如AAV2）在人群中存在较高的中和抗体，可能影响基因治疗效果。
4.跨血脑屏障能力：对于神经系统疾病，AAV9和AAV-PHP.B等是较好的选择。
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