AAV有哪些常见血清型及其靶组织

2025年2月18日

以下是常见的AAV血清型及其靶组织的总结：

AV血清型	主要靶组织	特点及应用
AAV1	骨骼肌、心肌、中枢神经系统、视网膜	对肌肉和神经系统感染效率高，常用于肌肉疾病和神经退行性疾病的基因治疗。
AAV2	肝脏、视网膜、中枢神经系统	研究最广泛，对多种细胞类型有亲和力，但易受血清抗体影响，常用于眼科和肝脏基因治疗。
AAV3	肝脏	对肝脏细胞感染效率较高，但研究较少。
AAV4	中枢神经系统、呼吸道上皮	对脑内室和呼吸道上皮细胞有较高亲和力。
AAV5	视网膜、中枢神经系统、肺	对视网膜和脑组织感染效率高，适合眼科和神经系统基因治疗。
AAV6	肌肉、肺、肝脏	对肌肉、肺和肝脏组织感染效率高，常用于心血管和肺部疾病基因治疗。
AAV8	肝脏、肌肉、心脏、胰腺	在多种组织中感染效率高，基因表达时间长，常用于肝脏、肌肉和心脏相关疾病的基因治疗。
AAV9	中枢神经系统、肝脏、肌肉、心脏	能跨越血脑屏障，对中枢神经系统和心脏感染能力强，适用于神经系统和心脏疾病。
AAVrh10	中枢神经系统、肝脏、肌肉	来自猴的AAV血清型，免疫反应较低，适合神经和代谢性疾病的基因治疗。

不同的AAV血清型在基因治疗中的选择依赖于其靶向性、免疫原性和转导效率。例如，AAV8 和 AAV9 在肝脏和神经系统疾病治疗中应用较多，而 AAV2 在眼部基因治疗中较常见。

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