腺相关病毒是什么病毒

2024年12月12日
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腺相关病毒(Adeno-Associated Virus,简称 AAV)是一种小型、非包膜的单链 DNA 病毒,属于 细小病毒科(Parvoviridae)Dependoparvovirus 属。它以需要辅助病毒(如腺病毒或单纯疱疹病毒)协助才能完成复制而得名。没有辅助病毒时,AAV会进入细胞并潜伏下来,但不进行复制。

特点:

1、无致病性

AAV对人体和其他动物基本无致病性,因此被认为是非常安全的病毒载体。

2、基因递送工具

AAV在基因治疗中应用广泛,是一种高效的基因载体。它能够将特定的基因片段递送到哺乳动物细胞中,并长期表达。

3、广泛的细胞感染范围

AAV可以感染多种细胞类型,包括分裂和非分裂细胞。

4、稳定的基因整合

在某些条件下,AAV的基因组可以整合到宿主细胞的基因组中特定的位点(例如在人类的 19 号染色体)。

5、多种血清型

AAV有多种血清型(如AAV1、AAV2、AAV9等),每种血清型具有不同的组织特异性和感染效率。

应用:

基因治疗

AAV已被用于治疗多种遗传疾病,例如视网膜色素变性、脊髓性肌萎缩症和血友病。

科学研究

AAV广泛用于基础生物学研究中,用来操控基因表达或研究疾病机制。

关于派真

作为一家专注于AAV 技术十余年,深耕基因治疗领域的CRO&CDMO,派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付,我们为全球客户提供一站式CMC解决方案,包括从早期概念验证、成药性评估到IITINDBLA的各个阶段。

 

凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台,我们能将AAV产量提高多至10倍,每批次产量可达1×10¹⁷vg,以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外,我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒(LNP)产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段,从研发到符合GMP的生产,提供端到端的一站式解决方案。

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