基因治疗载体AAV,不同血清型的AAV靶向性

2024年11月7日
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腺相关病毒(Adeno-associated virus, AAV)是一种广泛用于基因治疗的病毒载体,其血清型的多样性使得不同类型的AAV具有不同的组织或细胞靶向性。AAV不同血清型的靶向性主要由其衣壳蛋白结构所决定,不同的血清型在感染不同的组织或器官方面有不同的偏好。以下是一些常用的AAV血清型及其靶向性概述:

AAV1

靶向性:主要用于骨骼肌、心肌。

应用:适用于心脏和肌肉疾病的基因治疗,如肌肉营养不良。

AAV2

靶向性:具有广泛的组织感染性,但因存在广泛的抗体反应,体内应用受到限制。

应用:常用于体外研究和中枢神经系统的基因治疗研究。

AAV5

靶向性:对神经系统和呼吸道有较好的感染效率。

应用:用于治疗神经系统疾病,如帕金森病。

AAV6

靶向性:对骨骼肌、心肌和呼吸道上皮有较强的亲和性。

应用:用于心脏和肌肉疾病治疗,也被研究用于肺部疾病的治疗。

AAV7和AAV8

靶向性:在肝脏中具有很高的感染效率。

应用:特别适用于肝脏相关疾病的基因治疗,如肝脏酶缺乏症。

AAV9

靶向性:对心肌、骨骼肌和中枢神经系统有较好的跨血脑屏障能力。

应用:用于神经退行性疾病和心脏疾病的治疗,适合进行全身性的基因递送。

AAVrh10

靶向性:与AAV9相似,对中枢神经系统和周边组织具有较好的感染能力。

应用:广泛用于神经系统疾病的基因治疗研究。

 

每种血清型AAV的靶向性不同,研究者可以根据不同的疾病和治疗需求,选择合适的AAV血清型以实现更高的治疗效率和更少的副作用。此外,还可以通过衣壳蛋白的修饰进一步增强其靶向性,以满足特定的治疗需求。

关于派真

作为一家专注于AAV 技术十余年,深耕基因治疗领域的CRO&CDMO,派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付,我们为全球客户提供一站式CMC解决方案,包括从早期概念验证、成药性评估到IITINDBLA的各个阶段。

 

凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台,我们能将AAV产量提高多至10倍,每批次产量可达1×10¹⁷vg,以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外,我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒(LNP)产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段,从研发到符合GMP的生产,提供端到端的一站式解决方案。

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