腺相关病毒AAV PHP.eB在基因治疗领域的潜力主要体现在以下几个方面：
高效的血脑屏障穿透能力： AAV PHP.eB是一种新型的AAV载体，它在体内进化而来，相较于现有的AAV9，能更有效地穿过血脑屏障（BBB）。这对于中枢神经系统（CNS）的基因治疗尤为重要，因为BBB为CNS提供了强有力的保护，同时也使得药物和其他分子的递送变得极为困难。实验发现，当需要穿过BBB时，AAV PHP.eB在静脉注射后比AAV9产生更高的CNS转导效率。
广泛的CNS转导： AAV PHP.eB在中枢神经系统内具有更高的转导效率。研究表明，AAV PHP.eB可以比包括AAV PHP.B的其他载体能更有效地穿透BBB，这使得它在CNS基因治疗应用中具有极大的潜力。
应用于多种神经疾病模型： AAV PHP.eB已被广泛应用于脑疾病研究。例如，在阿尔茨海默病小鼠模型中，通过AAV9或AAV PHP.B传递基因沉默的锌指蛋白转录因子，可以抑制tau表达。此外，AAV PHP.eB也被用于Rett综合征小鼠模型的研究，通过传递iMecp2转基因盒，可增加RNA不稳定性及降低Mecp2转基因的蛋白质翻译，从而限制Mecp2蛋白水平，为Rett综合征的致病机制研究提供了高效的研究手段。
基因组编辑能力： AAV PHP.eB还可以用于基因组编辑。研究中使用单个AAV来传递Cas9和gRNA，无论是在脑实质内使用AAV9还是在全脑范围递送AAV PHP.eB，来编辑家族性阿尔茨海默病小鼠模型中的致病突变，从而改善疾病进展的标志物。
提高疗效和安全性： AAV PHP.eB的开发与实施能够控制转基因表达的时间、空间和数量，从而提高AAV基因疗法对多种病理的安全性和有效性。
AAV PHP.eB因其高效的血脑屏障穿透能力、广泛的CNS转导能力以及在多种神经疾病模型中的应用，显示出在基因治疗领域的巨大潜力。
关于派真
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