目前有多款基于AAV载体的心脏疾病基因治疗药物处于临床试验阶段，适应症包括遗传性心肌病、心力衰竭和法布雷病等，主要的给药方式为静脉注射和冠状动脉注射。其中，临床试验进展较快的药物为Lexeo Therapeutics开发的LX2006。该药物已于2024年7月发布Ⅰ/Ⅱ临床试验结果。LX2006在基线左心室质量指数（LVMI）升高的FA心肌病患者中，LVMI在12个月时平均减少了11.4%，在18个月时减少了18.3%。在12个月时，大多数参与者的其他关键心脏状况指标，包括左心室壁厚度和肌钙蛋白I，持续得到改善，所有参与者的frataxin表达量在治疗后均高于基线。到目前为止，LX2006的耐受性良好，没有与治疗相关的严重不良事件。
派真生物始终致力于提供具有高效靶向性的腺相关病毒（AAV）载体，以满足基因治疗领域的精确递送需求。通过不断的创新和研发，派真生物自主研发的多种AAV新血清型可提供与AAV9相媲美的心肌靶向性解决方案
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
