效力(效价) (Potency)是指用适当的定量生物测定法确定的生物活性量度。效力保证是指通过产品设计、生产工艺设计、生产过程控制、物料控制、生产过程检测和批放行检测等多维度措施，来降低影响产品效力的风险，其目的是确保每个放行的产品批次都具有满足预期治疗效果的特定能力。
AAV载体基因治疗产品效力保证策略的制定，应遵循新药开发的一般原则，即基于QbD方法确保产品生命周期的各个阶段均有适当的效力保证措施。基于“FDA Draft Guidance for Industry: Potency Assurance for Cellular and Gene Therapy Product”，结合相应产品特性。AAV载体基因治疗产品的效力保证策略如下：
AAV载体基因治疗产品的效力保证策略
AAV载体基因治疗产品效力保证策略的制定，应遵循新药开发的一般原则，即基于QbD方法确保产品生命周期的各个阶段均有适当的效力保证措施。基于“FDA Draft Guidance for Industry: Potency Assurance for Cellular and Gene Therapy Product”，结合相应产品特性。AAV载体基因治疗产品的效力保证策略如下：
图-1：AAV产品开发的效力保证策略生命周期
AAV基因治疗产品效力相关CQA控制策略
图-2：AAV产品效力相关CQAs
AAV基因治疗产品效力相关CQA控制策略
为了实现产品效力，必须对与产品效力相关CQAs有影响的因素进行分析和有效控制。AAV基因治疗产品是由DNA、衣壳蛋白组成的复合物，按QbD原则应从产品设计、工艺设计、物料控制、质量控制等多个维度，分析对与产品效力相关CQAs有影响的因素，并制定相应控制策略，如下图：
图-3：AAV基因治疗产品效力相关CQA控制策略
AAV基因治疗产品效力检测方法
效力检测（potency assay)是保证产品效力的重要手段，为了确保检测结果的准确可靠，效力检测方法必须具备足够的专属性、准确度、精密度、耐受性等性能指标。同时，应为产品效力设定合适的可接受标准，确保不会将不满足效力要求的产品用在患者身上。效力检测相关的关注点如下：
图-4：AAV基因治疗产品效力检测
派真生物在AAV基因治疗服务领域具有十逾年的技术积累，凭借其领先的π-Icosa™ 创新技术平台成功开发出诸如特异性靶向肌肉、中枢神经系统、视网膜、T细胞等多款新型AAV衣壳，助力合作伙伴提升AAV基因治疗的产品效力。另外，派真生物凭借其成熟稳定的π-Alpha™ 293高产AAV载体平台和分析检测服务平台，全面保障客户AAV基因治疗产品的效力稳定可靠。
图-5：π-Icosa™ 血清型筛选服务平台
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
