
首先,我们需要了解什么是AAV病毒。AAV是一种小型无包膜的DNA病毒,它不能自主复制,需要依赖宿主细胞来完成复制过程。目前已知有超过100种不同的AAV血清型,它们可以感染多种动物和人类细胞。
重组AAV病毒是通过将外源基因插入到AAV基因组中,然后利用AAV包装系统将其包装成具有感染性的病毒颗粒。这种病毒颗粒可以有效地将外源基因导入到人体细胞中,从而实现基因治疗的目的。
那么,重组AAV病毒是否会感染人类呢?根据目前的研究和临床试验结果,重组AAV病毒并不会感染人类。这是因为AAV只能感染特定的宿主细胞,而人体的许多细胞并不符合AAV的感染条件。此外,重组AAV病毒的包装系统中通常会删除或修改一些与病毒复制相关的基因,以防止病毒在人体内复制和传播。
尽管如此,我们仍然需要对重组AAV病毒的安全性进行严格的评估和监测。在临床应用中,我们需要确保重组AAV病毒只感染目标细胞,并且不会引发免疫反应或其他不良反应。因此,对于每个新的重组AAV病毒产品,都需要进行详细的毒理学研究、安全性评估和临床试验。
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年,深耕基因治疗领域的CRO&CDMO,派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付,我们为全球客户提供一站式CMC解决方案,包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台,我们能将AAV产量提高多至10倍,每批次产量可达1×10¹⁷vg,以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外,我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒(LNP)产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段,从研发到符合GMP的生产,提供端到端的一站式解决方案。
