2023年12月18日，Lexeo Therapeutics宣布美国食品和药物监督管理局（FDA）已授予LX2020快速通道和孤儿药资格认定。LX2020是该公司基于AAVrh10的基因治疗候选药物，旨在通过静脉注射将功能性PKP2基因递送到心肌细胞，用于治疗由PKP2基因突变导致的心律失常性心肌病(ACM)。
Lexeo Therapeutics首席执行官R. Nolan Townsend表示：“LX2020基因疗法同时获得FDA快速通道指定及孤儿药称号进一步验证了我们为PKP2-ACM患者开发潜在的一次性治疗方法的重要性。PKP2-ACM是遗传性心血管领域最常见的疾病之一，目前还没有批准的治疗方法，期待我们能为患者提供首个且最佳的治疗方案。”
计划中的1/2期试验HEROIC-PKP2是一项首个为期52周的开放标签、剂量递增、多中心人体临床试验。该试验旨在确定LX2020在成年PKP2-ACM患者中的安全性和耐受性。初步治疗将评估心肌蛋白表达、测量心脏结构和功能的生物标志物，以及心律失常负担。该试验将通过一次性静脉输液的形式，将LX2020注射入两个剂量递增队列的患者。在这个过程中，将评估每个队列中三名患者的2.0×1013vg/kg和6.0×1013vg/kg剂量水平，并且有可能扩大队列。在初步试验完成后，将对长期安全性和有效性进行额外四年的评估。
美国FDA《孤儿药法案》鼓励罕见疾病的治疗、诊断或预防工作的开展，孤儿药资格认定适用于在美国每年患病人数少于20万人的罕见病的药物和生物制品，并给予相关产品政策支持：如拥有监管部门批准后的市场独占权、免除新药FDA申请费、减免合格临床试验的税费等。而获得快速通道指定后，能够与FDA更频繁的互动，以促进治疗严重或危及生命的疾病。更重要的是能够解决未得到医疗需求满足的新候选药物的开发，还能加快新药审查进程。
关于LX2020
LX2020是一种基于AAVrh10的基因治疗候选药物，旨在通过静脉注射将功能性PKP2基因递送到心肌细胞的方式来治疗PKP2致心律失常性心肌病(PKP2-ACM)。PKP2基因突变与大约75%的遗传性ACM病例相关，目前在美国大约有6万名患者正受该疾病的困扰。PKP2基因突变会引起心肌纤维脂肪替代和严重的心律异常，或者是心律失常，从而导致心脏功能障碍，严重的话可能导致心源性猝死。目前还没有批准的治疗方法可以减缓、预防或逆转PKP2-ACM患者的疾病进程。LX2020基因疗法旨在增加心脏桥粒中的PKP2蛋白水平，来重新组装桥粒并恢复心肌细胞功能。
关于Lexeo Therapeutics
Lexeo Therapeutics是一家总部位于纽约市的临床阶段基因治疗公司，其致力于通过应用开创性科学从根本上改变遗传性心血管疾病和APOE4相关阿尔茨海默病的治疗方式，研发出基因治疗药物以治愈患者。目前Lexeo正通过逐步开发方法，同时利用早期概念验证功能和生物标志物数据来推进一系列心血管和APOE4相关阿尔茨海默病管线。
资料来源
1.https://www.biospace.com/article/releases/lexeo-therapeutics-granted-fda-fast-track-designation-and-orphan-drug-designation-for-lx2020-an-aav-based-gene-therapy-candidate-for-pkp2-arrhythmogenic-cardiomyopathy-acm-/
关于派真生物
派真生物(PackGene)是一家专注于重组腺相关病毒(rAAV)载体包装的CRO & CTDMO科技公司, 为细胞与基因治疗(CGT)企业的重组AAV载体药物的早期研发、临床前开发、临床试验以及药物审批，提供快速、经济、高质量、规模化的一站式CMC解决方案。自2014年成立以来，作为AAV载体CRO服务领域的引领者，派真生物已经为20多个国家的客户提供上万批次的AAV定制样品，客户涵括全球顶级跨国制药公司与各类研究机构。在CTDMO服务领域，派真生物基于包括π-Alpha™293细胞AAV高产平台和π-Omega™质粒高产平台在内的五大技术平台，以完整的质量和分析体系，为药企AAV与质粒的GMP规模化生产需求提供合规服务。
派真生物以“让老百姓用得起基因治疗”为使命，以加速创新基因药上市为己任，致力于成为全球基因药研发生产的长期合作伙伴。派真生物以创新技术作为发展的基础，以先进的载体生产技术以及突破性的载体工具两大方向为双轮驱动，来塑造派真生物在基因治疗领域CRO、CTDMO领域的国际品牌。
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关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
