截至目前，该公司已通过多轮融资募集到6亿多美元的资金，并在眼科、神经病学和代谢性疾病三个主要治疗领域布有管线。该公司还曾登上过行业媒体BioSpace评选的2021年度新一代生物新锐公司榜单。那么，这家基因治疗公司有何不同?
Kriya Therapeutics成立于2019年，专注于开发基因疗法，以解决影响全球数百万人的疾病。该公司的战略是成为一家基因疗法供应商，Kriya收购一些较小的基因治疗公司，并签订了新的许可协议，以充实其早期产品线。除此以外，Kriya专有的计算引擎SIRVE能够整合该公司工程化和高通量筛选平台产生的大量数据，支持机器学习赋能的分析和智能产品设计。
在该公司的代谢性疾病研发管线中，KT-A112是一款通过肌肉注射给药的基因疗法，它可以产生治疗1型和2型糖尿病患者所需胰岛素和葡萄糖激酶;KT-A522是一款通过唾液腺注射给药的疗法，它能够产生一种胰高血糖素样肽1(GLP-1)受体激动剂，用于治疗2型糖尿病和严重肥胖症患者。KT-A832是一种通过胰腺内注射给药的疗法，它能够产生经修饰的胰岛素生长因子1(IGF-1)，治疗1型糖尿病患者。
2022年11月，Kriya以未公开的金额收购了Redpin Therapeutics，将神经病学治疗纳入了研发管线，主要针对癫痫和三叉神经痛。
而这一次，Kriya以未公开的金额收购了巴塞罗那自治大学(UAB)的衍生公司Tramontane，使其成为了自己的全资子公司，同时获得了Tramontane以神经退行性和代谢性疾病为重点的成纤维细胞生长因子21(FGF21)产品组合。尽管目前尚无获批的用于治疗NASH的疗法，但FGF21已被确定为针对NASH的经临床验证的生物靶点。此次收购标志着Kriya首次涉足NASH领域。
图片来源：123RF
Kriya的联合创始人兼首席执行官Shankar Ramaswamy博士表示：“Tramontane公司FGF21项目的相关数据给我们留下了深刻印象，该项目在多个经过验证的肥胖和NASH动物模型中始终保持着强大的疗效和持久性。Tramontane公司FGF21项目的加入在战略上与我们的代谢性疾病产品组合保持一致。”
Tramontan的主要项目是一种以腺相关病毒（AAV）为载体的一次性肌肉注射基因疗法，旨在表达稳定水平的天然FGF21蛋白，该蛋白可对包括肝脏在内的多个器官产生有益的代谢影响。Kriya和Tramontan都认为，这种候选基因疗法与其他正在开发的候选疗法相比，可能具有更好的疗效、安全性、耐受性和药代动力学特性，具体可表现为以下几点：
① 基于AAV的一次性肌肉注射基因疗法可消除与复杂用药方案相关的依从性问题;
② 天然的FGF21避免了FGF21类似物为延长半衰期而进行的非自然修饰，这可能有助于改善组织分布和受体结合;
③ FGF21的持续表达可提供稳定水平的蛋白质，避免重复注射重组类似物产品所带来的从波峰到波谷的药代动力学变化，这可能会带来更好的治疗效果;
④ 通过基因疗法使FGF21发挥长期持久的作用，有可能对终身慢性疾病产生多年疗效。
Tramontane Therapeutics公司联合创始人、总裁兼首席科学顾问Fátima Bosch博士表示：“NASH患者急需更好的治疗方案，而FGF21是经临床验证的预防该病纤维化的靶点。随着对这种疾病的不断研究，以及基因疗法等创新方法的不断涌现，NASH治疗的未来前景已明显改善。我相信，一次性基因疗法将使这种慢性疾病的治疗实现飞跃。”
资料来源
1、公众号药明康德
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