
报道称,这项手术于 2023 年 7 月 14 日进行,由医学博士罗伯特·蒙哥马利(Robert Montgomery)和纽约大学朗格尼移植研究所所长 H · 里昂 · 帕赫特(H. Leon Pachter)主持。
蒙哥马利表示,转基因猪的肾脏替换进人体后立即开始产生尿液,「看起来甚至比人类肾脏还要好」。这是该研究所自 2021 年以来的第五例异种移植手术,也是其第三例猪肾移植手术。2021 年 9 月,蒙哥马利博士进行了世界上首例转基因猪肾移植手术,手术将脑死亡受体(由呼吸机维持生命迹象)的一对大血管引出体外,与猪肾相连,进行了两天的观察。当时猪肾正常工作了 54 个小时。
▲准备移植的基因编辑猪肾脏 | 图源:美联社
异种移植需要克服的第一个障碍是超急性排斥反应,动物器官与人体循环系统连接后几分钟内就可能发生,一种被称为 α-半乳糖(α-gal)的分子被认为是人体对猪器官产生超急性排斥反应的原因,该研究所向生物技术公司 Revivicor Inc. 采购了通过基因编辑技术删除了 α-半乳糖基因的猪器官,其所有 5 例异种移植手术都成功避免了这种排斥反应。此外,用于调整免疫系统的猪的胸腺也被嵌入肾脏的外层,以避免产生新一轮延迟免疫反应。
以往的基因编辑猪器官移植包含多达 10 个基因修饰,然而这项研究表明,单基因敲除的猪肾脏仍然可以在至少 32 天的最佳状态下不产生排斥反应。目前,移植效果仍在观察中,研究计划持续到 2023 年 9 月中旬。
资料来源
1.美联社、财联社
2.公众号医麦克News
https://mp.weixin.qq.com/s/3I3FBdMle_lzK4MCVK6SGQ
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年,深耕基因治疗领域的CRO&CDMO,派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付,我们为全球客户提供一站式CMC解决方案,包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台,我们能将AAV产量提高多至10倍,每批次产量可达1×10¹⁷vg,以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外,我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒(LNP)产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段,从研发到符合GMP的生产,提供端到端的一站式解决方案。
