近日，方拓生物科技（苏州）有限公司（以下简称“方拓生物”）自主研发的创新型AAV基因治疗药物FT-004获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验许可，适应症为血友病B（内源性FIX活性≤2%）。这是方拓生物获批临床的第三款创新AAV基因治疗产品。
FT-004注射液是一种新型重组腺相关病毒载体基因治疗药物。非临床数据显示，FT-004注射模型动物后，可高效转染肝细胞，使其持续、稳定地表达和分泌具有活性的hFIX（人凝血因子9）蛋白，提高模型动物的凝血功能，并表现出良好的安全性。针对血友病患者，期望患者一次注射，获得长期疗效。
血友病B（Hemophilia B，HB）是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，主要由凝血因子9（FⅨ）基因突变导致FⅨ缺乏或者功能障碍，影响正常凝血酶原激活物的生成，导致凝血功能障碍而引发出血。主要表现为关节、肌肉和深部组织出血，也可表现为胃肠道、中枢神经系统等内脏器官出血。反复出血，如不及时治疗可导致关节畸形或假肿瘤形成，严重影响患者的生活质量，甚至威胁生命。在男性人群中，血友病B的发病率为1/25000。
资料来源：
1.CDE官网
https://www.cde.org.cn/
2. 方拓生物官网
https://cn.fronteratherapeutics.com/news/56.html
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
