2023年7月5日，据Sarepta Therapeutics，Inc.官网发布的新闻报道，该公司已完成其罕见儿科疾病优先审查凭证（Priority Review Voucher，PRV）的出售，并获得了1.02亿美元的付款。Sarepta将把出售PRV的收益投入用于相关研发工作，以支持更有变革性的疗法的开发。
Sarepta因美国FDA加速批准ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec rokl）用于治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症（DMD）且DMD基因已确认突变的门诊儿童患者后，被授予PRV。
并且根据罕见儿科疾病优先审查券计划，美国FDA向符合某些标准的罕见儿科疾病产品申请的赞助商颁发优先审查券。该优先审查券计划旨在鼓励开发用于预防和治疗罕见儿科疾病的新药和生物制品。PRV可以兑换，以获得不同产品（已出售或转让）的后续营销申请的优先审查。
Elevidys于日前获FDA批准上市，定价320万美元，该款基因治疗药物是一款重组基因疗法，将表达微抗肌萎缩蛋白（micro-dystrophin）的转基因包装在AAV病毒载体中，通过单次静脉注射，使得患者肌肉生成具有部分抗肌萎缩蛋白功能的重组蛋白，可以对携带任何类型DMD致病基因变异的患者生效。
DMD是一种致命的罕见X连锁退行性神经肌肉疾病，也是最常见的致死性遗传疾病之一。其发病机理是由于患者体内编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因发生变异，导致抗肌萎缩蛋白的缺失或功能缺陷。DMD患者在出生后不久就会出现炎症反应，导致肌肉纤维化以及肌肉的萎缩与退化。由于呼吸与/或心脏衰竭之故，患者的预期寿命通常不超过40岁。在全球范围内，每3500-5000例男婴中就有1例DMD患者。
资料来源：
1.https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-therapeutics-announces-sale-priority-review-voucher-102?_ga=2.57361642.1741579834.1688567027-381353740.1687662309
2. https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-therapeutics-announces-fda-approval-elevidys-first-gene?_ga=2.32565754.570082499.1687662309-381353740.1687662309
3.https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-treatment-certain-patients-duchenne-muscular-dystrophy
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