近日，方拓生物自主研发的创新型基因治疗药物FT-004注射液临床试验申请，获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理，适应症为血友病B（内源性FIX活性≤2%）。
FT-004注射液是一种新型重组腺相关病毒载体基因治疗药物，非临床数据显示，FT-004注射后可高效转染肝细胞，使其持续、稳定地表达和分泌具有活性的hFIX（人凝血因子9）蛋白，提高凝血功能。同时依靠基因治疗产品的表达持续性，期望患者一次注射，获得长期疗效。
血友病B（Hemophilia B，HB）是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，主要由凝血因子9（FⅨ）基因突变导致FⅨ缺乏或者功能障碍，从而影响正常凝血酶原激活物的生成，导致凝血功能障碍而引发出血。主要表现为关节、肌肉和深部组织出血，也可表现为胃肠道、中枢神经系统等内脏器官出血。反复出血，如不及时治疗可导致关节畸形或假肿瘤形成，严重影响患者的生活质量，甚至威胁生命。在男性人群中，血友病B的发病率为1/25000。
资料来源：
1.CDE官网
2.https://mp.weixin.qq.com/s/bEMz44g1UbdXeGFdsIrbhg
3.https://mp.weixin.qq.com/s/dnAnGYlqwAfqHrXe38Yi4w
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