aav在体内对不同器官/组织的感染效率和倾向性

1. AAV 体内感染效率的核心概念

• 血清型决定分布：不同 AAV 血清型（如 AAV1、AAV2、AAV8、AAV9、AAV-PHP.eB 等）对不同组织器官有不同的亲和力。

• 实验目的：通过在动物体内注射后，对比各器官（肝脏、心脏、脑、肌肉、肺、肾等）中转基因表达水平，从而筛选最合适的 AAV 血清型用于研究或治疗。

2. 常见 AAV 血清型与主要感染器官

（以下为典型趋势，实际效果受物种、给药方式、剂量等影响）

• AAV2：最早应用的血清型，主要在 肝脏 表达，但效率有限。

• AAV8：高效感染 肝脏，常用于肝病基因治疗。

• AAV9：能穿越血脑屏障（BBB），在 心脏、骨骼肌和中枢神经系统 中表达效率高。

• AAV-PHP.B / PHP.eB（工程化改造血清型）：对 小鼠脑组织 表达极高，但在猴/人中效率显著下降。

• AAV1、AAV6：偏好感染 骨骼肌 和 心脏。

• AAV5：对 呼吸道上皮、CNS 有一定效率。

3. “器官对照”常见实验设计

• 在动物（如小鼠）尾静脉注射不同 AAV 血清型，载体中携带报告基因（如 GFP 或 Luciferase）。

• 一定时间后取各主要器官，检测荧光或酶活性。

• 得到一张“不同血清型在不同器官的感染效率对照图”。