简介：
基因编辑疗法前景广阔，但传统CRISPR系统（如SpCas9）尺寸过大（>1000 aa），AAV载体递送效率低、装载能力有限，严重制约了其临床应用。紧凑型核酸酶（如Cas12f家族）虽体积小（400-700 aa），但编辑效率低、PAM识别范围窄、脱靶风险高，难以满足治疗需求。
近期，深圳大学王宇团队与复旦大学附属眼耳鼻喉科医院洪佳旭团队合作在PNAS发表题为“Engineered Un1Cas12f1 with boosted gene-editing activity and expanded genomic coverage”的研究论文。该研究通过结构指导的理性设计改造Un1Cas12f1，成功开发出“加强版迷你”核酸酶MiniCasUltra，其在编辑效率、基因组靶向范围及特异性方面均有显著提升。
课程亮点：
1.研究背景 ->微型核酸酶的潜力和局限。
2.研究方法 ->基于结构解析的突变体迭代优化 全面增强核酸酶的基因编辑
能力。
3.研究结果 ->MiniCasUltra获得拓展的编辑能力实现单一AAV递送下靶向肝脏两个基因扭转小鼠CNV疾病表型。
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
