热点聚焦
01、国务院审议通过《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例（草案）》
国务院总理李强9月12日主持召开国务院常务会议，审议通过《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例（草案）》。会议指出，要推动我国生物医学技术创新发展，加快技术研发和成果转化应用，促进生物医药产业提质升级，着力塑造发展新优势。要坚持发展和安全并重，依法规范临床研究，保障临床应用质量安全，有效防范各类风险，确保创新成果更好增进人民健康福祉。
02、重大利好！国家药监局发布《关于优化创新药临床试验审评审批有关事项的公告》（附政策解读）
近日，国家药监局正式发布《关于优化创新药临床试验审评审批有关事项的公告》，其中提到：为进一步支持以临床价值为导向的创新药研发，提高临床研发质效，对符合要求的创新药临床试验申请，在受理后30个工作日内完成审评审批。点击下方推荐阅读查看公告全文（附政策解读）
03、一款眼科AAV基因疗法获美国FDA快速通道资格认定
近日，国际制药巨头赛诺菲 (Sanofi) 宣布，其用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性 (nAMD) 的AAV基因疗法SAR402663 (AAV2-sFLT01) 已获得美国FDA授予的快速通道资格认定。这一里程碑事件再次凸显基因疗法在攻克眼科领域疾病的巨大潜力。
04、双AAV基因治疗策略为Usher 1B型视网膜病变患者带来光明与希望
近日，在刚刚结束的2025年欧洲视网膜专家学会(EURetina 2025) 年会上，AAVantgarde Bio公司公布了其用于USH1B创新基因疗法AAVB-081的最新临床数据。初步结果不仅验证了其独特的双AAV载体平台的安全性与潜力，更在视力改善方面展现出积极信号，为长久以来缺乏有效治疗手段的Usher 1B患者群体带来了新的希望。
05、一款罕见病AAV基因疗法III期96周数据达到主要终点，上市在即
近日，在国际先天性代谢缺陷大会 (ICIEM2025) 上，Ultragenyx公司宣布其在研AAV8基因疗法DTX401在治疗8岁及以上GSDIa患者的关键III期研究中取得了积极的96周长期随访结果。数据显示，DTX401能够显著且持续地降低GSDIa患者对生玉米淀粉的依赖，同时有效维持血糖稳定，为GSDIa的治疗带来了新希望。
06、礼来与Remedium Bio达成战略合作，共同开发肥胖症和糖尿病的基因疗法
2025年9月9日，全球医药巨头礼来公司宣布与基因疗法先锋企业Remedium Bio达成一项里程碑式合作，双方将基于Remedium的Prometheus™可调剂量基因治疗平台，共同开发针对2型糖尿病和肥胖症的一次性基因疗法。
创新突破
01、Nature丨利用可卡因来治疗药物成瘾
近日，美国国家药物滥用研究所生物行为成像与分子神经精神药理学研究室的Michael Michaelides和霍华德·休斯医学研究所Scott M. Sternson团队在Nature杂志上发表了Cocaine chemogenetics blunts drug-seeking by synthetic physiology的研究文章。研究人员通过蛋白质工程设计了对可卡因特异性响应的化学遗传学离子通道，并在大鼠外侧缰核中进行病毒载体介导的表达实验。结合电生理、正电子发射体层（PET）成像、自我给药行为学和纤维光测等手段，研究发现该人工回路能够显著削弱可卡因诱导的多巴胺释放和寻药行为，而不影响自然食物奖赏。该研究解决了如何在不干扰基础多巴胺功能的情况下，选择性抑制药物奖赏的问题。其意义在于为成瘾机制研究提供了新的闭环工具，并为未来发展针对药物成瘾的基因治疗策略奠定了基础。
02、Nature子刊：个性化定制碱基编辑器，治疗致命血管疾病
2025 年 9 月 11 日，哈佛大学医学院/麻省总医院的研究人员在 Nature 子刊 Nature Biomedical Engineering 上发表了题为：Treatment of a severe vascular disease using a bespoke CRISPR–Cas9 base editor in mice 的研究论文。该研究开发了一种个性化定制的 CRISPR-Cas9 碱基编辑器，成功治疗了多系统平滑肌功能障碍综合征（MSMDS）小鼠模型。
03、Sci Adv | 大动物模型下基于视网膜表面AAV-纤维蛋白水凝胶植入物介导的视网膜基因治疗
2025年9月5日，美国梅奥诊所（Mayo Clinic）Alan D. Marmorstein教授团队在Science Advances期刊在线发表题为“Retinal gene therapy using epiretinal AAV-containing fibrin hydrogel implants”的研究论文。该研究针对现有视网膜基因治疗主要依赖AAV玻璃体内或视网膜下注射，但存在炎症反应、转导范围受限及脉络膜萎缩等问题，提出了新的解决方案。
04、跨BBB靶向ALPL受体的新型AAV载体，显著提升CNS递送效率
近期，《Molecular Therapy》杂志发表了一项突破性研究，Voyager Therapeutics公司的研究团队发现并鉴定了一种高度保守的脑血管受体ALPL（组织非特异性碱性磷酸酶），该受体可介导经过特殊设计的AAV衣壳VCAP-102高效跨越BBB，实现CNS的高效基因递送。这项发现不仅显著提高了AAV载体的CNS转导效率，更重要的是，该受体在从啮齿类到灵长类的多种物种中高度保守，为CNS基因治疗提供了一种可能的通用解决方案。
资本速递
01、星眸生物完成数千万元A2轮融资
近日，合肥星眸生物科技有限公司（星眸生物）完成数千万元人民币的A2轮融资，本轮融资由凯风创投、国科创投等共同完成。本轮融资资金将为星眸生物的产品研发提供重要资金支持，重点用于开展公司核心产品—— wAMD产品XMVA09的Ⅱ期临床试验，以及同步推动dAMD 管线和TED管线的药学、临床前研究和IIT临床试验。作为星眸生物的战略合作伙伴，派真生物对此轮融资成功表示热烈祝贺！
02、3.2亿美元D轮融资，开发慢病基因治疗产品
9月10日，北卡罗来纳州，Kriya Therapeutics，一家临床阶段的生物制药公司，正在开发基因疗法，以解决高未满足需求的常见慢性病，宣布完成3.2亿美元的D轮融资。本轮融资由Patient Square Capital和Premji Invest共同领投，其他以生命科学和技术为重点的领先投资者也参与其中，包括Peter Thiel、Narya Capital、The T1D Fund:A Breakthrough T1D Venture和其他长期投资者。该轮融资超额认购，比上一轮融资迈出了重要一步。上一次该公司融资是C轮融资4.3亿美元。自2019年10月成立以来，Kriya已经筹集了超过9亿美元融资（包括未披露的种子轮、8000万美元A轮和1亿美元B轮融资）。
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
