首个基因治疗药物信玖凝纳入地方商保，中国细胞基因疗法商业化迎来拐点

近日，我国首个血友病 B 基因治疗药物信玖凝^®（波哌达可基注射液）被正式纳入 2026 年度重庆渝快保特药保障范围，这一事件不仅关乎患者福祉，更标志着我国细胞基因疗法商业化模式的重大突破。

重庆渝快保的纳入不仅是重庆落实创新医药保障政策的重要实践，更标志着罕见病基因治疗药物通过研发+商业化+保障协同模式，正式走进地方普惠医疗体系，将大幅降低患者自费负担，为重庆血友病 B 患者带来治疗新希望。

信玖凝^®由信念医药自主研发，武田中国负责其在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化进程。2025 年 4 月，这款创新药正式获批上市，用于治疗中重度血友病 B（先天性凝血因子 IX 缺乏症）成年患者，是我国首个血友病 B 基因治疗药物，也是国内首个获批的罕见病基因治疗药物。

作为一种基于腺相关病毒（AAV）载体的基因治疗药物，信玖凝^®通过静脉给药的方式，将人凝血因子 IX（FIX）基因导入患者体内持续表达，实现一次给药，长期有效的治疗目标。根据研究者发起的临床研究（IIT）4 年以上长期随访结果，90% 的受试者 FIX 持续稳定较高表达，未发生出血事件，年化出血率（ABR）为 0，且完全停止了外源性 FIX 产品的替代治疗。在安全性方面，研究期间无死亡、无严重不良事件、无血栓栓塞事件、无 FIX 抑制物阳性的不良事件发生，长期随访期间无转氨酶异常的不良事件发生。

作为创新性疗法，信玖凝^®定价为 9.3 万元/瓶，以 70 kg 体重患者为例，单次治疗大约需要使用 44 瓶，费用约 400 万元。不过，通过北京病痛挑战公益基金会发起的慈善援助项目，符合条件且成功入组的患者只需自费购买 30 瓶药品，超出部分由项目免费提供，这意味着患者自费承担的治疗费用上限为 279 万元。值得注意的是，这一价格仅为美国同类产品 Hemgenix 的约 11%。而此次信玖凝^®纳入重庆渝快保后，患者将获得进一步的费用减免和保障，使得更多患者能够用得起这一创新药物。

规模化生产「极限降本」

长期以来，全球基因治疗行业一直被 AAV 载体的生产难题所困扰。传统的贴壁培养工艺不仅成本居高不下，还难以实现大规模生产。

信念医药自主开发了数百种载体关键技术，包括 HEK293 细胞悬浮无血清培养工艺和全层析规模化纯化工艺等。前者将单位产能提高数倍，可大规模生产近 2000L，解决了病毒载体的规模化生产难题；后者进一步提升载体纯度，既可以减少杂质引发的免疫反应风险，同时在配合 2000L 生产线的基础上，将大幅降低载体生产成本，为后续制定更具市场竞争力的商业定价奠定了基础。

这些技术成果的取得，离不开信念医药联合创始人、董事长兼首席科学官肖啸博士以及联合创始人、首席执行官郑静博士的行业积淀。作为 AAV 载体技术的奠基人之一，肖啸博士发明的 HEK293 细胞三质粒瞬时转染系统至今仍是全球 AAV 生产的主流标准。他创建了 AskBio、Bamboo 等基因治疗产品开发公司，并分别成功转让于辉瑞和拜耳，后又与郑静博士联合创立专注于创新性 AAV 基因疗法的信念医药。

基于这些技术研发、平台搭建、制造工艺等多方面的先发优势，信念医药构建了深厚的技术护城河，有力推动了信玖凝^®的产业化进程。

创新疗法纳入普惠保障体系，

开启罕见病治疗新篇章

重庆渝快保作为重庆市医疗保障局与国家金融监督管理总局重庆监管局联合指导的普惠型商业补充保险，以「不限年龄、不限健康状况」的包容属性，成为衔接基本医保的重要保障环节。近三年来，「重庆渝快保」不断拓展癌症和罕见病特药保障范围，特药种类从 2022 年的 42 种增至 2024 年的 60 种。

2026 年度「重庆渝快保」特药保障范围继续扩大，此次将信玖凝^®等 16 种特定自费药品及适应症纳入保障范围。按照 2025 年度的「重庆渝快保」产品方案，保险人对新发病人群按 80%、既往病人群按 30% 给付特定自费药品费用医疗保险金，总额以 50 万元为限。这一保障设计也将为血友病 B 患者提供重要的经济支持。

血友病 B 作为 X 染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，由凝血因子Ⅸ基因突变导致，患者常面临关节出血、肌肉血肿甚至颅内出血等致命风险。此外，反复出血还会导致关节畸形等不可逆损伤。目前，我国血友病患者数量超过 14 万人，患者通常需要进行终身预防性治疗。传统的凝血因子替代疗法虽然有效，但患者需要长期频繁用药。

在国内，受经济条件及地方医保支付条件的制约，大部分血友病 B 患者采取的都是按需治疗（即出血时才治疗），这极易导致关节反复肿胀、出血，甚至致残。而信玖凝^®则代表了一种根本性的治疗范式转变：其「基因补偿」思路，即「缺什么基因就补什么基因」。通过将人凝血因子 IX 基因导入患者体内并使其持续表达，以长期维持患者凝血因子水平。同时，信玖凝^®只需要单次静脉输注，且有望使患者摆脱需要终生用药的困扰，推动临床治疗理念的革新。

支付模式创新探索

细胞基因治疗产品虽然疗效显著，但由于研发成本高、适用人群少等原因，价格普遍高昂，在国内市场的商业化推广面临诸多挑战，尤其是支付能力方面。

以 CAR-T 为代表的细胞基因治疗产品，因治疗费用极高，多次未能进入医保目录，成为影响其可及性的主要支付瓶颈之一。

然而，信玖凝^®的商业化推广为行业探索多元化支付方式提供了范例。武田中国联合信念医药充分发挥双方资源优势，协同公益基金会及商业保险公司构建多重保障网络。除了纳入「重庆渝快保」和慈善援助项目外，国家医保局公开的基本医保目录及商保创新药目录调整工作方案和申报指南的征求意见稿，也为基因治疗产品提供了新的支付思路。2025 年基本目录调整和商保创新药目录制定同步进行，并将通过价格协商的方式，综合专家和企业的意见，将协商成功的药品纳入商保创新药目录。届时，将会推动更多元的支付和商业化模式，基因治疗产品从「天价」走向「可及」的路径日渐清晰。

可以预见，信玖凝^®纳入「重庆渝快保」只是一个开始，随着丙类目录的实施进程愈发明确，细胞基因治疗产品未来有望通过特定程序纳入丙类目录的商保报销范畴，从而「间接」进入医保体系。在新的支付渠道得以拓展之后，该领域有望迎来更快速、更广阔的发展空间。同时，近两年来，支持细胞基因治疗产业发展的相关政策正在加速出台和落地，北京、长三角、珠三角等地区逐渐形成了细胞基因治疗产业集群。

未来，随着更多地方惠民保产品的升级，以及国家医保局基本医保目录及商保创新药目录调整工作的推进，基因治疗药物的支付瓶颈有望进一步缓解。

结语

信玖凝^®成功纳入「渝快保」，不仅是一个产品的胜利，更是中国细胞与基因治疗产业从研发走向商业化、从「天价」走向「可及」的关键拐点。展望未来，随着政策、资本与人才的持续汇聚，更多基因治疗创新疗法将逐步突破可及性瓶颈，助力「病有所医」的健康中国愿景实现。