不同血清型aav的区别

2025年10月28日

不同血清型的 AAV（Adeno-Associated Virus，腺相关病毒）之间的主要区别在于它们的衣壳蛋白结构，这决定了病毒的组织嗜性（tropism）、感染效率、免疫原性和应用场景。

AAV 属于 Parvoviridae（细小病毒科），无包膜、单链DNA病毒。
血清型（serotype）是根据衣壳蛋白（主要是VP1/VP2/VP3）的抗原性差异来分类的，目前发现有 AAV1~AAV13 等多个天然血清型，以及大量人工改造的变体（如 AAV-DJ、AAV-PHP.eB、AAVrh10 等）。

一、不同血清型的主要区别

血清型	主要感染组织/器官	特点与应用	备注
AAV1	骨骼肌、心肌、神经	感染肌肉细胞效率高	常用于肌肉疾病基因治疗
AAV2	肝脏、神经元、视网膜	研究最早、载体系统成熟	易被中和抗体识别
AAV3	肝脏	与AAV2相似，感染人源肝细胞效率更高	临床肝靶向应用
AAV4	视网膜、上皮细胞	感染中枢神经较弱	主要用于眼科研究
AAV5	呼吸道、视网膜、星形胶质细胞	低免疫反应	用于眼病与中枢研究
AAV6	肺、肌肉、免疫细胞	与AAV1相近，适用于肌肉与免疫系统	可用于T细胞转导
AAV7	肝脏、骨骼肌	高转导效率、低免疫反应	与AAV8/9性能相似
AAV8	肝脏	肝靶向最强之一，常用于体内基因治疗	比AAV2更高的转导效率
AAV9	心脏、中枢神经、肌肉	能跨血脑屏障（BBB）	广泛用于神经系统疾病研究
AAV10（AAVrh10）	神经系统、肝脏	与AAV9类似，但效率更高	常用于CNS研究
AAV11–13	研究较少	来源于灵长类	用途有限
AAV-PHP.B / PHP.eB	中枢神经系统（小鼠）	能高效穿越BBB	在人类中效果有限
AAV-DJ	广谱感染（肝、肾、神经）	多血清型衣壳混合体，感染效率高	体外实验常用

二、功能层面的主要差异

比较维度	说明
组织嗜性	各血清型对不同组织的受体亲和力不同（如 AAV2 识别 heparan sulfate receptor，AAV9 识别 galactose）。
转导效率	AAV8/9 通常比 AAV2/5 更高。
免疫原性	AAV2 常见抗体较多；AAV8、AAV9 在人群中免疫原性较低。
穿越血脑屏障能力	AAV9、AAV-PHP.eB 具备明显优势。
生产效率与稳定性	不同衣壳结构影响病毒包装效率与滴度。

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