热点聚焦
01、神曦生物公布全球首个基于原位转分化技术治疗恶性脑胶质瘤的积极临床结果
2025年12月5日至7日，欧洲肿瘤内科学会亚洲年会（ESMO Asia 2025）在新加坡隆重举行。会议期间，神曦生物（NeuExcell Therapeutics）正式公布全球首个基于原位转分化技术（NXL-004）治疗恶性脑胶质瘤的临床研究数据，该研究由苏州大学附属第四医院和神曦生物合作开展，研究结果展现积极疗效，证明了脑内原位转分化技术的可行性和先进性。作为神曦生物的合作伙伴，派真生物对这一重要进展表示热烈的祝贺！
02、基于外泌体的细胞疗法治疗DMD的III 期临床取得积极结果
12 月 3 日，Capricor Therapeutics 宣布，其基于外泌体的细胞疗法 Deramiocel（CAP-1002）治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的关键性 3 期 HOPE-3 试验取得阳性顶线数据。该公司计划在与美国 FDA 预先沟通后，提交包含 HOPE-3 数据的文件以回应此前收到的完整 CRL。
03、癫痫减少78%！又一款罕见病AAV基因调控疗法中期积极结果发布！
近日，在2025年第79届美国癫痫学会 (AES-2025) 年会上，Encoded Therapeutics公司公布了其用于治疗Dravet综合征的AAV基因调控疗法ETX101的POLARIS 1/2期临床试验中期积极结果，癫痫发作频率中位减少78%。该研究采用脑室内注射 (ICV) 方式，初步证实了ETX101在改善癫痫发作频率及神经发育预后方面的潜力，且有望成为全球首个获批用于Dravet综合征的一次性基因修饰疗法。
04、Solid Biosciences针对弗里德赖希共济失调的AAV基因疗法获得美国FDA儿科罕见疾病资格认定
近日，Solid Biosciences公司 (Nasdaq: SLDB) 宣布，其针对弗里德赖希共济失调 (Friedreich ataxia, FRDA) 的在研AAV基因疗法SGT-212已获得美国FDA授予的儿科罕见疾病资格认定 (Rare Pediatric Disease Designation, RPDD)。此前，SGT-212已获得了FDA授予的快速通道资格认定 (Fast Track Designation, FTD)，目前已进入I期临床试验阶段 (NCT07180355)，正在进行受试者筛选。
创新突破
01、Latus Bio公司的AAV基因疗法LTS-101获FDA批准IND，用于治疗致命的CLN2疾病
近日，Latus Bio公司宣布其基于新型衣壳AAV.Ep+开发的AAV基因疗法LTS-101 (AAV.Ep⁺.TPP1) 获得美国FDA新药临床试验申请 (IND) 批准，旨在通过一次性给药治愈晚期婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症2型 (CLN2)。此外，LTS-101还获得了FDA授予的快速通道资格认定 (FTD)、孤儿药资格认定 (ODD) 和罕见儿科疾病资格认定 (RPDD)。
02、添加一个关键“零件”，打造“超级CAR-T细胞”，攻克实体瘤
2025 年 12 月 2 日，CAR-T 细胞疗法先驱 Michel Sadelain 教授在Cell 上发表了题为：pTα enhances mRNA translation and potentiates CAR T cells for solid tumor eradication 的研究论文。该研究通过模拟 T 细胞天然发育中的强大增殖信号——pre-TCR，将其关键结构域 pTα-1A 整合到 CAR 结构中，在抗原刺激下通过持续激活 YBX1 以增强 mRNA 翻译，让 CAR-T 细胞具有更强的增殖能力、细胞因子产生能力和持久性，并伴有更低的耗竭，以及在多种血液类癌症和实体肿瘤模型中更长期的抗肿瘤能力。这项研究为开发下一代更强大、更持久的的 CAR-T 细胞疗法提供了全新的思路，也为攻克实体瘤带来了新的希望。
03、复旦大学邱敏团队开发单组分LNP递送系统，能够将 mRNA 高效靶向递送至脾脏抗原呈递细胞
近日，复旦大学人类表型组研究院邱敏团队在 Advanced Science 期刊发表了题为：A Rationally Engineered Spleen-Tropic One-Component Lipid-mRNA Complex (OncoLRC) for Cancer Vaccines 的研究。该研究开发了一种基于二甲胺（DMA）类脂分子的单组分 LNP 递送系统——OncoLRC，能够将 mRNA 高效靶向递送至脾脏抗原呈递细胞，并激活强大的抗肿瘤免疫反应，为开发下一代 mRNA 癌症疫苗提供了一种简单高效的全新递送平台。
资本速递
01、2.75亿美元！再生元下注AATD基因编辑疗法
12月1日，Regeneron Pharmaceuticals（再生元制药）与Tessera Therapeutics宣布达成合作，共同开发和商业化基因编辑候选药物TSRA-196，此药针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。
根据协议条款，再生元将向Tessera支付总计1.5亿美元的预付款（包含现金支付和股权投资），Tessera在未来还将获得最高1.25亿美元的近中期开发里程碑付款。双方将平等分担TSRA-196的全球开发成本，并平分未来商业化利润。
02、国内小核酸biotech，获8000万增资!
近日，热景生物发布公告称，公司拟与自然人林长青及北京尧景企业管理中心（有限合伙）（以下简称“尧景合伙”）共同对北京尧景基因技术有限公司（以下简称“尧景基因”）进行增资。根据增资方案，各方合计出资8000万元，其中热景生物出资2400万元，林长青出资5000万元，尧景合伙出资600万元，均按每1元注册资本对应2元的估值价格认购新增注册资本。
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
