AAV（腺相关病毒）载体本质上是一个基因递送工具，它本身不会携带病毒复制所需的全部基因，而是用于将你想要的外源基因或调控元件送入目标细胞或组织。具体来说，AAV载体通常递送的内容包括：
1.蛋白编码基因
- 常用于过表达实验，例如研究某个蛋白在细胞或动物模型中的功能。
- 例如 GFP、RFP 或科研目标蛋白基因。
2.RNA干扰序列（shRNA/miRNA）
- 用于基因沉默或敲低。
- 通过表达特定的 shRNA 或 miRNA 让靶基因表达下降。
3.CRISPR/Cas 系统相关序列
- 用于基因敲除、基因编辑或基因激活/抑制。
- 可以递送 Cas 蛋白或其变体的编码序列，结合 sgRNA 实现编辑。
4.调控元件（Promoter/Enhancer/Reporter）
- AAV载体里可以包含特定启动子或报告基因，用于特异性表达或者追踪细胞类型。
5.治疗性基因（在基因治疗研究中）
- 用于疾病模型或临床研究，将缺失或功能异常的基因送入目标组织进行功能补偿。
⚠️ 注意：
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AAV 不能携带太大的序列，一般限制在 4.5–5 kb 左右。
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选择不同血清型（AAV1–AAV9等）和启动子可以实现组织特异性或高效表达。
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
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