重磅盘点 | 2025全球眼科研究十大突破：从视网膜再生、基因治疗到mRNA疫苗

2025年12月19日

核心看点：💉 告别每日滴眼液：长效给药黑科技登场🇨🇳 中国力量：陆军军医大学与温州医科大学成果入选

🧬 颠覆性疗法：mRNA疫苗治疗AMD、RNA编辑“剪”掉高眼压

🤖 赛博朋克：视网膜芯片让盲人恢复阅读能力

2025年是眼科研究的“爆发之年”。从再生医学到基因疗法，科学家们正在将“延缓疾病”转变为“恢复视力”。

《Ophthalmology Breaking News》遴选出本年度最具分量的 10项科学与临床里程碑。这些从实验室走向临床的突破，正在为全球数百万患者点亮新的希望。

👇 以下是年度十大突破详解

01、视力恢复突破：视网膜疗法首次实现长期神经再生

🔬 研究机构：韩国科学技术院 (KAIST) & Celliaz Inc.

📄 发表期刊：Nature Communications

【突破点】传统疗法只能延缓退化，但这项研究实现了“逆转”。通过阻断 PROX1 蛋白，研究团队成功让哺乳动物视网膜神经元再生，视力恢复持续超过6个月。

【临床前景】开发出抗体药物 CLZ001，计划于 2028年启动临床试验，瞄准目前无药可治的视网膜疾病。

【期刊文献链接】

Eun Jung Lee et al, Restoration of retinal regenerative potential of Müller glia by disrupting intercellular Prox1 transfer, Nature Communications (2025). DOI: 10.1038/s41467-025-58290-8

02、全新给药方式，一次注射，缓解青光眼长达7周

🔬 研究机构：多伦多大学

📄 发表期刊：Advanced Materials

【突破点】利用胶体药物聚集体（CDA）自组装纳米颗粒结合水凝胶，将青光眼药物噻吗洛尔制成缓释制剂，注射于结膜下腔，药效比传统滴眼液提高 200 倍，且无外漏风险。

【临床前景】有望替代每日滴眼的繁琐，实现“每月一针”甚至双月一针的门诊治疗，彻底解决患者依从性难题。

【期刊文献链接】

Mickael Dang et al, Colloid‐Forming Prodrug‐Hydrogel Composite Prolongs Lower Intraocular Pressure in Rodent Eyes after Subconjunctival Injection, Advanced Materials (2025). DOI: 10.1002/adma.202419306

03、干细胞移植治疗湿性AMD显现安全性

🔬 研究机构：陆军军医大学西南医院

📄 发表期刊：Stem Cell Reports

【突破点】创新实施“两步法”治疗晚期湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）：先切除病灶，再移植干细胞来源的视网膜细胞。

【临床前景】临床数据显示，完全切除病灶的患者在12个月内视网膜结构改善、视力稳定。这为更大规模的干细胞治疗临床试验奠定了坚实基础。

【期刊文献链接】

Ying Xue Lv et al, Safe CNV removal is crucial for successful hESC-RPE transplantation in wet age-related macular degeneration，Stem Cell Reports(2025). DOI:10.1016/j.stemcr.2025.102424

04、疾病模型创新：猪视网膜类器官

🔬 研究机构：威斯康星大学麦迪逊分校

📄 发表期刊：Stem Cell Reports

【突破点】猪的眼球结构与人类高度相似。团队成功培育出猪视网膜类器官，解决了人源细胞在动物模型中常见的免疫排斥问题。

【临床前景】这是一个完美的“试金石”，将加速干细胞疗法从实验室走向临床的速度。

【期刊文献链接】

Kimberly L. Edwards et al, Robust generation of photoreceptor-dominant retinal organoids from porcine induced pluripotent stem cells, Stem Cell Reports (2025). DOI: 10.1016/j.stemcr.2025.102425

05、滴眼液新用途：滴眼液治疗遗传性视网膜病变

🔬 研究机构：美国国立眼科研究所 (NEI)📄 发表期刊：Communications Medicine【突破点】开发出含PEDF片段（H105A）的实验性滴眼液，由于分子极小，可直接穿透眼组织，保护光感受器。

【临床前景】在视网膜色素变性（RP）模型中保留了75%的感光细胞。不仅可单独使用，还可作为基因疗法的辅助手段，人体试验已在规划中。

【期刊文献链接】

Bernardo-Colón, A. et al，H105A peptide eye drops promote photoreceptor survival in murine and human models of retinal degeneration. Communications Medicine (2025). DOI: 10.1038/s43856-025-00789-8

06、发现“视力种子”：人视网膜样干细胞

🔬 研究机构：温州医科大学

📄 发表期刊：Science Translational Medicine

【突破点】利用单细胞测序，在人胎儿视网膜边缘发现了一群特殊的“神经视网膜样干细胞”。它们不仅能分化为光感受器，还能主动迁移到受损区域进行修复。

【临床前景】移植后存活长达24周并形成突触连接，且无致瘤性，为规模化再生疗法提供了理想的细胞来源。

【期刊文献链接】

Hui Liu et al, Identification and characterization of human retinal stem cells capable of retinal regeneration, Science Translational Medicine (2025). DOI: 10.1126/scitranslmed.adp6864

07、基因疗法：CRISPR“剪”掉高眼压，不改变DNA

🔬 研究机构：斯坦福大学

📄 发表期刊：PNAS Nexus

【突破点】利用 CRISPR-Cas13d 系统，靶向水通道蛋白 1（Aquaporin 1）和 2 型碳酸酐酶（Carbonic anhydrase type 2）的 mRNA，以降低小鼠的眼压。与传统基因编辑不同，这种靶向 RNA 的方法不会永久改变 DNA，可实现可调节的治疗，且副作用少于传统青光眼药物。

【临床前景】一次给药，持久降压。这种非永久性的基因编辑策略，让青光眼治疗更加灵活安全。

【期刊文献链接】

Siyu Chen et al, Gene therapy for ocular hypertension using hfCas13d-mediated mRNA targeting, PNAS Nexus (2025). DOI: 10.1093/pnasnexus/pgaf168.

08、苹果蜗牛为眼部再生研究提供新模型

🔬 研究机构：Stowers 医学研究所

📄 发表期刊：Nature Communications

【突破点】发现苹果蜗牛拥有惊人的再生能力，能在28天内完全再生包括晶状体、视网膜在内的复杂眼睛。

【临床前景】科学家已建立针对该物种的基因编辑工具，它将成为研究人类眼部再生的全新模式生物。

【期刊文献链接】

Accorsi A et al, A genetically tractable non-vertebrate system to study complete camera-type eye regeneration, Nature Communications (2025). DOI: 10.1038/s41467-025-61681-6

09、mRNA技术：打一针疫苗，治疗眼底病

🔬 研究机构：东京科学学院 & 横滨市立大学

📄 发表期刊：Vaccine

【突破点】开发出靶向 LRG1 蛋白的 mRNA 疫苗。与现有的抗 VEGF 疗法不同，它只需肌肉注射（像打新冠疫苗一样），无需眼内注射。

【临床前景】动物实验显示病灶减少82%，疗效媲美现有药物，但患者体验将发生革命性改变。

【期刊文献链接】

Yasuo Yanagi et al., mRNA vaccination mitigates pathological retinochoroidal neovascularization in animal models, Vaccine (2025). DOI: 10.1016/j.vaccine.2025.127451

10、脑机接口/植入物：视网膜芯片让盲人重获阅读能力

🔬 研究机构：匹兹堡大学医学中心（UPMC）& 斯坦福大学（Stanford University）& 波恩大学（University of Bonn）

📄 发表期刊：New England Journal of Medicine (新英格兰医学杂志)

【突破点】 PRIMA 无线视网膜植入系统（2×2 mm芯片）取得了惊人成果。81%的受试者视力显著提升，部分患者甚至能阅读整页文字。

【临床前景】制造商已向欧美申请上市。对于晚期 AMD 患者而言，这标志着人工视觉时代的正式到来。

【期刊文献链接】

Subretinal Photovoltaic Implant to Restore Vision in Geographic Atrophy Due to AMD, New England Journal of Medicine (2025). DOI: 10.1056/NEJMoa2501396

展望：从可能到现实

2025年的这十项突破，清晰地描绘了眼科未来的图景：修复、再生、长效。

随着mRNA技术、基因编辑技术、视网膜芯片纷纷迈入临床或上市阶段，2026年，我们有理由期待更多“光明的奇迹”在医院落地。

关于派真

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