📢本周核心看点
1. 商业化与准入迎来“历史性时刻”
全球首款自免CAR-T即将撞线上市，开辟百亿新蓝海；国产CAR-T申报上市并将价格“卷”至20万级别，行业洗牌在即；首款法布雷病AAV基因疗法加速冲刺BLA。
2. 顶级科学家与递送技术“神仙打架”
张锋团队Nature重磅发文，mRNA技术实现“返老还童”；吸入式基因疗法取得突破，无创治疗不再是梦；George Church团队大幅提升碱基编辑精度。
3. 巨头押注下一代技术，资本寒冬见暖意
MNC（强生、BMS）重金押注逻辑门CAR-T，RNA非病毒载体获1亿美元融资，资本正精准投向“更智能、更安全”的下一代疗法。
热点聚焦
01、全球首款自身免疫病CAR-T疗法即将上市！
生物科技公司Kyverna Therapeutics近日宣布，其CAR-T疗法miv-cel在治疗罕见自身免疫疾病——僵人综合征的关键临床试验中取得突破性成果，计划于2026年上半年向美国FDA提交上市申请。若获批，这将成为全球首款用于自身免疫疾病的细胞疗法。
02、启动BLA滚动提交：首个法布雷病基因疗法上市加速
当地时间2025年12月18日，Sangamo Therapeutics公司 (Nasdaq: SGMO) 宣布已正式向美国FDA启动其在研法成人布雷病AAV基因疗法ST-920 (isaralgagene civaparvove) 生物制品许可申请 (BLA) 的滚动提交，全部申请将预计于2026年Q2完成，随后进入PDUFA倒计时。
03、国产20万CAR-T疗法提交上市申请
近日，华道生物正式宣布，已向国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）提交首款 CAR-T 细胞药物的上市申请。该药物针对难治复发性非霍奇金淋巴瘤，凭借完全自主知识产权与20 余万元的亲民定价，成为国内细胞治疗领域的重磅突破，有望让更多肿瘤患者用上 “用得起的创新药”。
04、吸入式基因疗法让“不治之症”迎来根治曙光
12月17日，基因治疗企业4D Molecular Therapeutics（4DMT）公布了其针对囊性纤维化CF的管线4D-710的I/II期临床试验中期数据。结果积极，预示着CF基因治疗领域迎来实质性突破。 4D-710疗法采用的是A101载体，是一种通过合成AAV衣壳库的定向进化技术筛选出来的具有高效黏液穿透能力、抵抗预存中和抗体且肺部靶向性极高的新型载体。
05、又一款罕见病B细胞创新疗法获美国FDA孤儿药资格认定
近日，Immusoft公司宣布其用于治疗黏多糖贮积症Ⅱ型 (MPS Ⅱ) 的工程化B细胞在研疗法ISP-002已获得美国FDA授予的孤儿药资格认定 (Orphan-drug designation, ODD)。这一里程碑进展不仅是对其免疫系统编程技术平台 (ISP™）的再次肯定，也为探索B细胞作为下一代细胞与基因治疗载体开辟了新的道路。
创新突破
01、张锋最新Nature论文：返老还童！mRNA技术逆转免疫衰老，增强疫苗和癌症治疗效果
2025 年 12 月 17 日，基因编辑先驱张锋教授团队在Nature 期刊发表了一项突破性研究进展——通过 mRNA 技术将肝脏暂时变为“蛋白工厂”以生产三种关键的免疫营养因子——DLL1、FLT3L 和 IL-7（合称为 DFI），成功逆转了老年小鼠的免疫衰老现象，并增强对疫苗接种和癌症治疗的响应。这项研究突显了基于 mRNA 的策略在全身免疫调控方面的前景，强调了旨在保持老龄化人群免疫韧性（immune resilience）的干预措施的潜力。
02、哈佛George Church团队破解碱基编辑“旁路伤害”难题，精准度最高提升37倍！
2025 年 12 月 18 日，哈佛医学院George Church教授团队在《Nature Biotechnology》发表重要研究成果：Engineered base editors with reduced bystander editing through directed evolution，通过并行整合gRNA工程、定向进化与机器学习预测，成功开发出在维持高效率的同时显著降低旁路编辑的新型腺嘌呤碱基编辑器（ABEs）。
03、AAV-Ant1 基因治疗通过部分恢复线粒体功能挽救线粒体性心肌病
原发性线粒体病（Primary Mitochondrial Disease, PMD） 是一类常见的遗传代谢性疾病，其中约 20–40% 患者会在儿童或青年期发展为心肌病，且合并心肌病的患者死亡风险显著升高。目前针对 PMD 相关心肌病尚无获批的根治性治疗手段，临床主要以对症支持为主。SLC25A4（ANT1） 基因编码心肌与骨骼肌中主要的腺嘌呤核苷酸转运蛋白。人类 ANT1 纯合缺失可导致线粒体性心肌病，其表型严重程度受线粒体 DNA（mtDNA）遗传背景调控。既往研究表明，ANT1 缺失联合特定 mtDNA 突变可引发进展迅速、危及生命的扩张型心肌病。发表于《Nature Communications》的研究证实，一种靶向性腺相关病毒（AAV）基因疗法可在基因缺陷小鼠中部分恢复线粒体功能，并有效预防扩张型心肌病（DCM）。
04、细胞类型特异性递送GJB2可在DFNB1型耳聋小鼠模型中恢复听觉功能，并在非人灵长类耳蜗中实现恰当表达
2025年12月16日，哈佛医学院神经生物学系David P. Corey教授团队在Nature Communications期刊发表了一项开创性研究，揭示了一种高效治疗DFNB1（最常见的遗传性听力损失形式）的基因疗法策略。该研究采用先进的AAV载体，证明细胞特异性递送GJB2基因能够恢复听力敏感性并防止耳蜗退化。
资本速递
01、1亿美元！基因疗法公司获融资
12月17日，基因治疗生物技术公司Addition Therapeutics 正式亮相，并宣布获得了1亿美元融资，用以推进其基于RNA的非病毒基因治疗平台研发，推动为受慢性病和罕见病影响的患者实现基因组医学的变革性承诺。公司利用其突破性的全RNA、非病毒、基于脂质纳米粒（LNP）的PRINT™（精确RNA介导的转基因插入）平台，旨在开发更安全、持久且一次性的疗法，克服当前遗传医学药物形式的局限性。投资方包括 SR One、Pivotal Life Sciences、Abingworth、Osage University Partners、盖茨基金会和 BEVC。
02、强生和BMS押注下一代逻辑门CAR-T技术，Link公司结束隐身，融资9200万美元迈向临床
2025年12月15日，肿瘤细胞疗法公司Link Cell Therapies宣布正式结束隐秘运营，完成6000万美元A轮融资。本轮融资由强生公司通过其企业风险投资机构强生创新-JJDC, Inc.领投，创始投资者Samsara BioCapital和Sheatree Capital以及Wing Venture Capital和其他新的战略和财务投资者也参与了投资。
03、亿元投资！国内一细胞治疗公司开业
作为重庆市区驻京办招商引进的三大高科技项目之一，重庆青藤惠源生命科学有限责任公司（以下简称“青藤惠源”或“公司”）近期在渝中区举行开业典礼。青藤惠源由北京青藤谷禧干细胞科技研究院参股设立。今年1月8日，该研究院与重庆市渝中区签署合作协议，投资1亿元在重庆国家数字经济产业园设立青藤惠源。依托北京青藤谷禧干细胞科技研究院的核心技术与知识产权授权，青藤惠源聚焦干细胞与免疫细胞技术研发与临床应用，重点攻克帕金森、抗肿瘤等重大疾病治疗领域难题。
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
