造模用 AAV 病毒 客户常见问题（FAQ）

Q1：什么是造模用 AAV 病毒？

造模用 AAV 病毒是指利用重组腺相关病毒（rAAV）在动物体内实现目标基因的过表达、敲低或编辑，从而构建疾病模型或功能研究模型。该方法广泛应用于神经系统、肿瘤、代谢、心血管等研究领域。

Q2：AAV 造模可以实现哪些类型的模型？

AAV 造模可用于多种模型构建，包括但不限于：

• 基因过表达模型（AAV-OE）

• 基因敲低模型（AAV-shRNA / miRNA）

• 条件性敲除模型（AAV-Cre + flox 小鼠）

• 基因编辑模型（AAV-CRISPR/Cas9）

Q3：与转基因小鼠相比，AAV 造模有什么优势？

相比传统转基因小鼠，AAV 造模具有以下优势：

• 建模周期短，无需繁育

• 成本更低，实验灵活性高

• 可实现组织或时间特异性调控

• 适合快速功能验证和疾病机制研究

Q4：造模用 AAV 常用哪些血清型？

不同组织推荐不同血清型，常见选择包括：

具体血清型可根据实验目的进行定制推荐。

Q5：造模 AAV 通常采用哪些给药方式？

常见给药方式包括：

• 尾静脉注射（全身表达）

• 脑立体定位注射

• 局部组织注射（肌肉、心肌等）

• 腹腔注射（新生鼠）

• 眼内注射（玻璃体 / 视网膜下）

Q6：注射 AAV 后多久可以观察到模型表型？

一般情况下：

• 注射后 1–2 周可检测到基因表达

• 3–4 周表达趋于稳定

• 4–8 周开始出现明显表型
  具体时间取决于靶组织、启动子和模型类型。

Q7：造模用 AAV 的表达能维持多久？

AAV 在体内可实现长期稳定表达，通常可维持数月甚至一年以上，特别适合长期疾病模型研究。

Q8：可以实现组织特异性或细胞特异性造模吗？

可以。通过合理选择：

• 组织/细胞特异性启动子

• 合适的 AAV 血清型

• 局部给药方式
  可实现较高特异性的造模效果。

Q9：造模用 AAV 的滴度一般是多少？

科研级造模 AAV 通常提供：

1×10¹² – 1×10¹³ vg/mL 或更高滴度

可根据动物数量、给药方式和实验设计进行调整。

Q10：造模 AAV 是否可以重复给药？

重复给药需考虑机体产生的中和抗体问题。一般建议：

• 单次给药完成建模

• 如需重复给药，可更换血清型或采用免疫抑制策略

Q11：造模 AAV 是否支持定制？

支持定制服务，包括：

• 载体设计与序列优化

• 血清型与启动子选择

• 荧光/标签基因搭配

• 科研级或 GMP 级制备

Q12：造模用 AAV 适用于哪些动物？

目前主要适用于：

• 小鼠、大鼠

• 也可根据项目需求支持其他动物模型（需提前评估）