连线Cell作者:揭秘AAVLINK如何突破11kb大基因递送瓶颈?

2026年2月9日
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简介:

近日,中国科学院深圳先进技术研究院联合北京大学第一医院在国际顶级学术期刊 《Cell》 发表重磅研究,首次提出“AAVLINK”技术,成功打破了AAV载体4.7kb的容量限制,实现了11kb超长基因的高效递送。这一突破为孤独症、癫痫等神经系统疾病的基因治疗带来了新的曙光。作为长期关注并支持该领域科研发展的服务伙伴,派真生物特别邀请到该论文共同通讯作者——刘太安副研究员,做客我们的线上直播间,为大家带来第一手的技术解读。

课程亮点:

  • 突破极限: 深度解析AAVLINK系统设计原理,如何像“搭积木”一样实现大基因重组?
  • 临床实证: 独家分享孤独症(Shank3)与癫痫(Scn1a)模型中的治疗数据与转化路径。
  • 工具开源: 193个致病长基因载体库如何使用?在线平台操作指南全公开。

关于派真

作为一家专注于AAV 技术十余年,深耕基因治疗领域的CRO&CDMO,派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付,我们为全球客户提供一站式CMC解决方案,包括从早期概念验证、成药性评估到IITINDBLA的各个阶段。

 

凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台,我们能将AAV产量提高多至10倍,每批次产量可达1×10¹⁷vg,以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外,我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒(LNP)产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段,从研发到符合GMP的生产,提供端到端的一站式解决方案。

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