PackGene（派真生物）AAV 病毒助力全球科研成果发表

随着基因治疗与神经科学研究的快速发展，AAV（腺相关病毒）已成为最重要的体内基因递送工具之一。作为专业的病毒载体研发与生产服务商，派真生物（PackGene Biotech） 已助力全球科研团队在 Nature Communications、Molecular Therapy 等高水平期刊发表多篇研究成果。

以下为部分明确使用 AAV 病毒载体的客户代表性文献（节选）：

一、代表性客户文献（AAV 应用方向）

1. AAV 受体结合机制研究

Title: Divergent engagements between adeno-associated viruses with their cellular receptor AAVR
DOI: 10.1038/s41467-019-11668-x
使用血清型: AAV1、AAV5

该研究解析了 AAV1 与 AAV5 与 AAVR 受体的结构差异，为血清型选择和工程改造提供了重要理论基础。

2. AAV6 用于造血干细胞转导

Title: Enhanced Transduction of Human Hematopoietic Stem Cells by AAV6 Vectors
DOI: 10.1016/j.omtn.2020.03.009
使用血清型: AAV6

研究显示 AAV6 在人造血干细胞中的高效转导能力，为血液系统基因治疗奠定技术基础。

3. 双 AAV 系统用于听力基因治疗

Title: Recovery kinetics of dual AAV-mediated human otoferlin expression
DOI: 10.3389/fnmol.2024.1376128
使用血清型: AAV1

该研究采用双 AAV 系统递送大基因，成功实现听觉相关基因表达恢复。

4. AAV-PHP.eB 跨血脑屏障递送

应用血清型: AAV-PHP.eB

AAV-PHP.eB 被广泛应用于中枢神经系统研究，能够通过静脉注射实现全脑高效转导。

5. AAV5 / AAV9 脑内给药免疫研究

预印本 DOI: 10.1101/2024.09.15.612566
使用血清型: AAV5、AAV9

研究评估脑内 AAV 给药后抗 capsid 抗体对二次给药的影响。

6. 新型 AAV Capsid 工程开发

预印本 DOI: 10.1101/2025.05.19.654800
使用血清型: AAV2、AAV9（及工程改造变体）

通过 capsid 结构工程改造，实现组织特异性增强与脱靶降低。

（其余文献方向包括：神经调控、肌肉靶向、体内基因编辑、肺损伤模型研究等，均基于 AAV 病毒递送系统。）

派真生物 AAV 病毒包装服务优势

作为专业病毒载体平台，派真生物为全球科研机构和生物技术企业提供高质量 AAV 病毒定制服务。

1. 全血清型覆盖

支持主流及工程血清型：

• AAV1–AAV9

• AAV-PHP.eB / PHP.S

• AAV-DJ

• 定制 Capsid 工程改造

• 双 AAV 系统构建

满足神经、肝脏、肌肉、视网膜等多组织应用需求。

2. 高滴度、高纯度

• 标准科研级：≥1E13 vg/ml

• ITR 完整性验证

• 严格 QC：滴度检测、内毒素检测、无菌检测

确保高感染效率与实验稳定性。

3. 快速交付周期

• Fast AAV 包装：6个自然日交付

• 常规 AAV 项目：9个工作日交付

• 小规模快速验证项目可加急

帮助科研团队抢占实验进度。

4. 丰富项目经验

已支持：

• 神经系统疾病模型

• 遗传性耳聋研究

• 基因编辑系统递送

• CRISPR/Cas9 体内应用

• AAVLINK 大基因递送

拥有成熟的构建设计与优化经验。

5. 技术支持团队

提供：

• 启动子选择建议

• 血清型推荐

• 滴度与感染策略指导

• 实验问题排查

不仅是供应商，更是科研合作伙伴。