📢本周核心看点
1. 政策定调：CGT升格国家战略，“自主可控”释放供应链红利
CGT首入2026“两会”政府工作报告，定调“十五五”黄金期。政策明确提出要攻克病毒载体、编辑工具等上游“卡脖子”环节，这意味着国产替代加速，本土CDMO和上游原料供应商将迎来历史性的产能扩充与订单红利。
2. 商业进程：罕见病AAV密集冲刺上市，CMC工艺成核心壁垒
Sangamo、Regenxbio等企业的AAV疗法密集递交BLA或发布后期积极数据。值得注意的是，Regenxbio特别强调了其产品“超80%的完整衣壳率”带来的高安全性。这警示全行业：高质量的CMC工艺（如空壳率控制）已成为药企通往商业化获批的决胜关键。
3. 技术前沿：“体内直接编程”与“复合递送”重塑研发生态
JHU纳米颗粒实现小鼠体内直接生成CAR-T；华西团队验证“AAV-LNP”共递送是肝脏敲入最优解。底层技术的演进提示服务商，必须加速拓宽非病毒载体（LNP/聚合物）及复合递送平台的质粒与包封服务能力。
4. 资本与运营：资金聚焦核心管线，产能建设探索“轻资产”模式
Solid Bio获2.4亿美元重金加码AAV罕见病管线；同时，科济药业采用“代建+租赁”的轻资产模式落地商业化厂房。在资金依然珍贵的当下，药企将更多现金流用于研发，这种“厂房代建/产能共享”模式为CDMO深度绑定客户提供了创新商业范式。
热点聚焦
01、2026两会定调：细胞与基因治疗（CGT）迎“十五五”黄金暴发期
在2026年全国两会上，生物医药被明确列为国家“新兴支柱产业”。其中，“细胞与基因治疗（CGT）”被首次清晰写入政府工作报告，标志着该前沿领域已正式上升为国家战略级赛道，将在“十五五”期间迎来全面爆发。
结合即将出炉的“十五五”规划纲要草案，中国CGT产业锁定了三大核心突破口：一是提速临床转化，通过多条审批“绿色通道”加速恶性肿瘤、罕见病等创新疗法上市；二是完善产业链自主可控，重点攻克病毒载体、基因编辑工具等上游“卡脖子”原料，力争2030年国产化率超60%；三是推动跨界融合，结合AI与大数据探索“一人一策”的精准医疗新业态。
在政策红利与资本加持下，未来五年中国CGT市场规模有望突破千亿元。尽管行业仍面临核心技术攻坚与高昂定价等商业化挑战，但2026年无疑是中国CGT产业从“跟跑”向全球“领跑”跨越的关键元年，有望为更多患者带来治愈希望。
02、Ultragenyx公布OTC缺乏症AAV8基因疗法III期临床积极结果
2026年3月12日，Ultragenyx公司宣布，其治疗鸟氨酸转氨甲酰酶（OTC）缺乏症的AAV8基因疗法DTX301，在III期Enh3ance临床试验中取得积极成果。OTC缺乏症是最常见的尿素循环障碍，极易引发致命的高氨血症。
试验成功达到主要终点：在第36周，治疗组患者的24小时血浆氨水平较安慰剂组显著降低18%，并在研究期间持续保持正常。在临床获益上，71%的治疗组患者报告整体症状“显著改善”（安慰剂组为零）。此外，治疗组仅发生1次需住院的代谢危象，远低于安慰剂组的5次（含1例死亡）。
DTX301通过单次静脉给药向肝细胞递送功能性OTC基因，直击遗传根源。该疗法安全性良好，主要不良事件为可控的一过性肝反应。目前研究仍在继续评估患者对常规降氨药物和严苛饮食限制的依赖能否减轻，更多数据预计将于2027年上半年公布。
03、Regenxbio公布DMD基因疗法积极数据：疗效显著且安全性良好
近日，Regenxbio在2026年MDA会议上公布了其治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的在研AAV基因疗法RGX-202的积极中期临床数据。凭借亮眼的疗效与安全性，公司计划于2026年年中向FDA申请上市前（BLA）会议，迈入商业化倒计时。
作为潜在的“同类最佳”产品，RGX-202是唯一进入后期临床且包含关键C末端结构域的疗法，能产生功能更接近天然的微肌营养不良蛋白。临床数据显示，治疗一年后，受试者运动功能实现逆转，NSAA评分较自然病程预测平均提升5.2分；同时，心脏左室射血分数等核心指标保持高度稳定，实现双重获益。
更引人瞩目的是其突破性的安全性。关键剂量组患儿在两年随访期内无一出现肝损伤，未报告任何严重不良事件（SAE）。此外，其专有工艺使产品完整衣壳率超80%，大幅降低了免疫风暴风险，标志着DMD基因治疗迈向了更安全、更高效的“2.0时代”。
04、冲刺FDA加速批准！Sangamo推进法布里病AAV基因疗法上市申请
近日，Sangamo Therapeutics宣布其AAV基因疗法ST-920的监管进程取得重大突破。继2025年底启动滚动提交后，公司现已向美国FDA完成生物制品许可申请（BLA）的临床前及临床模块提交，正式冲刺法布里病的加速批准。同时，用于筛选患者的伴随诊断试剂也已同步申请上市。
此次申请的核心底气来自I/II期STAAR研究的积极数据。结果显示，患者接受单次给药52周后，平均年化估算肾小球滤过率（eGFR）斜率为正值，该关键终点已获FDA认可。与必须终身频繁输注的传统酶替代疗法不同，ST-920作为一种“一次性”疗法，无需给药前预处理即可在体内持久表达α-半乳糖苷酶A，带来多器官长期获益。
法布里病是一种可导致肾脏、心脏等多器官严重受损的罕见病。目前，ST-920已包揽FDA快速通道、RMAT及EMA的PRIME等多项重磅认定。若顺利获批，该疗法有望彻底免除患者的终身用药负担，重塑法布里病的治疗格局。
05、FDA批准新型细胞疗法SVT-001临床试验，破局家族性玻璃膜疣
近日，美国FDA正式批准Sanaregen Vision Therapeutics公司研发的再生细胞疗法SVT-001的新药临床试验（IND）申请，即将开展首次人体I/II期临床试验。这标志着目前“无药可用”的家族性玻璃膜疣迎来了潜在的破局者。
家族性玻璃膜疣是一种罕见的遗传性视网膜疾病，常由EFEMP1基因突变引发，导致患者中年期出现进行性中心视力丧失。目前临床仅有支持性治疗。SVT-001作为一种前沿的细胞治疗产品，旨在通过再生手段恢复视网膜与视觉功能。本次临床试验将重点评估其安全性，并初步探索早期疗效。
值得注意的是，该疾病的病理特征与常见的年龄相关性黄斑变性（AMD）存在高度重叠。若SVT-001在此次试验中证实安全有效，不仅将填补该罕见病领域的治疗空白，更有望为AMD等更广泛的视网膜退行性疾病开辟全新的再生医学路径。
创新突破
01、《Molecular Therapy》：华西医院杨阳团队揭示AAV-LNP联合HMEJ为最优肝脏基因敲入策略
传统AAV肝脏基因疗法在细胞快速分裂的新生儿中易被稀释，疗效难持久。为探索永久性基因校正的最优方案，2026年3月9日，四川大学华西医院杨阳团队在《Molecular Therapy》发表重要研究，在黏多糖贮积症I型和血友病B小鼠模型中，系统比较了三种CRISPR敲入策略（HDR、HITI、HMEJ）及不同递送系统的表现：
首先，“AAV-LNP共递送系统”（AAV递送供体，LNP递送Cas9）较传统双AAV系统不仅免疫原性更低、未诱发抗体，更将整合效率大幅提升了3倍。
其次，在策略比拼中，HMEJ展现出压倒性优势。其整合效率约为HDR的2.2倍，保真度高达97%-98%（显著优于极易突变的HITI）。HMEJ不仅能最高效地表达治疗蛋白、成功纠正两种疾病的表型，且全基因组测序显示其无AAV随机整合风险及肝毒性。
该研究首次明确了AAV-LNP联合HMEJ策略在效率、保真度与安全性上的全面优势，为肝脏遗传病基因疗法的临床转化提供了关键依据。
02、《Med》重磅突破：柴人杰团队利用碱基编辑成功逆转成年小鼠遗传性耳聋
近日，东南大学附属中大医院柴人杰教授团队联合北京理工大学等单位，在Cell Press旗下医学旗舰期刊《Med》发表最新研究成果。团队成功利用精准的DNA碱基编辑技术，逆转了成年DFNB9（OTOF基因突变致聋）小鼠的听力损失，为遗传性耳聋的基因干预带来了全新突破。
OTOF基因突变是导致先天性重度听力损失的主要病因之一。以往的基因治疗研究多集中于新生或断奶前的小鼠。然而，人类的耳蜗在出生时便已发育成熟，这种发育时间差限制了新生小鼠模型在临床上的转化价值。因此，在听力系统已发育成熟的成年模型中实现听力逆转，意义重大。
该研究团队筛选出一种高效安全的DNA碱基编辑器Nme2ABE8e，通过AAV载体递送，精准纠正了致病性的Otof突变。结果显示，该系统在耳蜗内毛细胞中实现了最高58.8%的校正率，且脱靶效应极低。
令人振奋的是，接受治疗的成年小鼠（出生后30天）听力获得了稳定恢复，疗效至少维持了6个月。更关键的是，即便对2至4个月大的年长小鼠进行干预，听力依然得到显著改善，证明了该疗法具有相当宽广的治疗窗口期。同时，全面的安全性评估显示，该疗法未引发任何耳毒性或神经功能缺陷。
这项研究不仅证实了碱基编辑治疗DFNB9的高效与安全，更提示错失极早期干预的先天性耳聋患者，未来仍有望通过基因治疗重获新声。
03、《Science Advances》：新型生物可降解纳米颗粒实现体内直接生成CAR-T细胞
2026年3月11日，约翰霍普金斯大学医学院团队在《Science Advances》发表重磅研究，成功开发出一种简化的生物可降解纳米颗粒平台，能够直接在患者体内生成CAR-T细胞。这一技术有望打破传统CAR-T疗法体外生产周期长、成本高昂的瓶颈，为B细胞癌症（如白血病、淋巴瘤）及自身免疫病（如狼疮）提供可及性更强的“现货型”治疗方案。
传统疗法需将患者T细胞提取至体外改造后再回输。而该团队研发的靶向聚合物纳米颗粒（tPNPs）采用极简设计，仅由聚合物、脂质和编码抗CD19 CAR的mRNA三种成分组成，不仅生产更简便，还易于冻干储存。
为攻克T细胞极易降解外源物质的递送难题，该纳米颗粒采用了类似“火箭载荷”的分阶段运作模式：精准定位并激活T细胞，进入细胞后再降解释放mRNA。其逃脱降解的成功率高达10%，远超传统技术的1-2%。
临床前研究数据显示：单次注射该纳米颗粒后，小鼠体内迅速发生免疫重编程，24小时内血液循环中的B细胞骤降约95%。一周后B细胞水平恢复至约50%，展现出强效且部分可逆的治疗特征。
未来，研究团队将继续优化该系统的疾病靶向性。若获最终成功，这项技术将极大拓宽CAR-T疗法的应用范围，开启体内精准细胞工程的新纪元。
04、《Science Advances》：港中大首创“核酸纳米虫”，突破基因递送内体逃逸瓶颈
基因治疗的成效高度依赖于载体的高效递送，但传统纳米颗粒极易被困在细胞的“内体”囊泡中并遭到降解，成功逃逸率不足0.04%。此外，当前主流的脂质或阳离子载体也一直面临着诱发炎症或细胞毒性的风险。为攻克这一长期制约行业的顽疾，香港中文大学蔡宗衡教授团队开发出一种新型“核酸纳米虫”，相关成果近日发表于《Science Advances》。
该虫状纳米结构由金纳米颗粒核心与聚多巴胺外壳组成，单条可装载上千条寡核苷酸或约30条mRNA。其最大的突破在于颠覆性的内体逃逸机制：它无需依赖带有毒性风险的转染试剂，便能自然进入干细胞、癌细胞等多种细胞，并首次被证实可通过自然激活ClC3离子交换体来强效驱动内体逃逸。
体内外实验表明，该“纳米虫”在递送DNA、mRNA等多种核酸时表现卓越。在缓解小鼠肾脏纤维化、治疗肝损伤等实际应用中，其疗效全面优于现有商业试剂，且静脉注射未见明显毒性。这种独特设计使其内体逃逸能力成功跻身全球纳米基因载体的前1%，为安全、高效的下一代基因疗法开辟了极具潜力的新路径。
资本速递
01、Solid Biosciences完成2.4亿美元私募融资，全面加速罕见病AAV基因疗法管线
近日，Solid Biosciences宣布已与多家知名机构投资者达成证券购买协议，成功完成约2.4亿美元的私募融资。此次交易预计于2026年3月9日前后交割，将大幅增厚公司的资金储备，为其针对罕见神经肌肉及心脏疾病的AAV基因疗法管线提供强有力的资金保障。
根据协议条款，公司将以每股5.61美元发行逾1497万股普通股，并同步发行近2781万股预融资认股权证。此次融资获得了众多顶尖新老投资者的鼎力支持，包括Perceptive Advisors、贝恩资本生命科学（Bain Capital Life Sciences）、RA Capital Management等知名机构。
所募资金将主要用于推进其核心基因药物管线、支持业务拓展及日常运营。目前，Solid Biosciences正积极推进多款潜力AAV基因疗法，重点攻坚罕见病领域，包括：杜氏肌营养不良症（SGT-003）、弗里德赖希共济失调（SGT-212）、儿茶酚胺能多形性室性心动过速（SGT-501）以及特定突变导致的扩张型心肌病（SGT-601）。
此外，公司还在同步开发新型基因调控文库与下一代递送技术，以期进一步提升基因疗法在更多疾病领域的精准度与有效性。随着此轮重磅资金的注入，有望为其罕见病基因治疗的商业化进程按下“加速键”。
02、近4亿元！科济药业CAR-T商业化生产基地落沪
近日，科济药业旗下上海恺兴与上海金工达成战略合作，拟在上海金山区建设先进的CAR-T商业化生产基地，总投资不超过3.7亿元。
此次扩产旨在为科济药业多款重磅管线提供产能保障，涵盖已上市的“赛恺泽®”、冲刺上市的实体瘤产品“恺力美™”，以及未来多款通用型CAR-T产品，是提升其全球竞争力的关键一步。
该项目最大亮点在于采用“平台代建、分期付费、远期回购”的创新合作模式。由上海金工先行定制改造厂房，科济药业在交付后按季支付服务费（前10年年均支出不足千万），并在20年内回购设施。这种轻资产运作极大缓解了企业初期的现金流压力，助力科济药业将资金更好聚焦于前沿研发与市场开拓。
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
