近日，北京锦篮基因科技有限公司自主研发的全球首个获得临床试验许可用于治疗婴儿型庞贝病的基因治疗药物GC301腺相关病毒注射液在中国医学科学院北京协和医院顺利召开Ⅰ/Ⅱ期临床试验启动会，标志着GC301注射液用于治疗婴儿型庞贝病的临床试验在主研究中心正式启动。
GC301注射液是锦篮基因设计开发的用于治疗庞贝病的AAV基因治疗药物，采用了一次性静脉注射全身广泛表达的策略，以期直接补偿肝脏、心肌、骨骼肌、中枢神经系统等组织的GAA酶基因缺陷。本药物已获得国家药品监督管理局药品审评中心两项临床试验默示许可，并通过中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会批准以及在药物临床试验登记与信息公示平台上备案公示。
本次临床启动会议标志着全球范围内首个基因治疗婴儿型庞贝病的临床试验在国内正式开展，GC301注射液作为全球首款针对庞贝病的长效治疗药物，有望为婴儿型庞贝病群体带来更优的治疗方式和希望之光。