九天生物（Skyline Therapeutics）近日宣布其自主研发的创新AAV眼科基因治疗药物SKG0106新药临床试验（IND）已获得美国FDA批准，即将开展针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的全球I/IIa期临床试验。
SKG0106眼内注射溶液是一款由新型AAV载体携带编码独特的抗VEGF蛋白的转基因序列的创新基因治疗药物，通过单次玻璃体腔注射后在眼内高效转导视网膜细胞表达抗VEGF蛋白，具有特异性抑制VEGF生物活性、阻断眼内新生血管增生的作用。公司近日在美国ASGCT年会上公布了多项基因治疗新药研发成果，其中，SKG0106在其临床前研究中展现了卓越的靶组织趋向性、转导性和生物分布，以及单次玻璃体注射后高效持久抑制眼内新生血管生长的疗效及良好安全性。
用于支持SKG0106新药临床试验申报及临床研究的药物，由九天生物全自有的先进AAV基因治疗平台完成工艺开发和GMP生产。该平台拥有完整的质粒、细胞和病毒载体工艺开发、分析开发和GMP生产及质控体系，为其研发管线项目临床前和临床研究提供高质量的基因治疗药物。
年龄相关性黄斑变性(AMD)是一种可引起中央视力严重受损、造成老年人不可逆失明的进行性疾病。其中，以脉络膜新生血管（CNV）形成、出血、渗出为特征的新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）是引起不可逆的视力损伤、严重致盲的最主要原因。
资料来源：
1.https://mp.weixin.qq.com/s/BhGHfOfiBPuFIfNLxCeSGA
2.https://www.biospace.com/article/releases/skyline-therapeutics-receives-fda-clearance-of-ind-for-skg0106-a-novel-intravitreally-delivered-aav-gene-therapy-candidate-for-neovascular-age-related-macular-degeneration/?keywords=adeno-associated+virus
关于派真
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