近日, 北京协和医院眼科陈有信教授团队顺利完成了AAV基因药物AL-001治疗湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD)国内首例受试者给药,这是国内首款通过脉络膜上腔注射(SCS)给药的AAV基因治疗药物,在wAMD治疗领域具有里程碑式的意义。本次给药由该项目组长单位北京协和医院主要研究者陈有信教授亲自操刀,SCS注射实施顺利, 术后受试者眼部及全身状况良好。

 

 

陈有信教授表示:“非常高兴实施国内首例通过脉络膜上腔给药途径治疗wAMD受试者的AAV基因药物的注射给药,相比玻璃体腔注射和视网膜下腔注射AAV基因药物,脉络膜上腔注射更加安全且简单易行,在门诊局麻下即可实施,期待这种微创性的给药方式能够造福于患者”。

 

“AL-001眼用注射液”是北京安龙生物医药有限公司研制的1类生物新药,是国内首款通过脉络膜上腔注射而达到治疗wAMD的基因治疗药物。该药物可在眼内长期持续表达阿柏西普蛋白,抑制新生血管的生成,达到长期治疗wAMD的目的。有望实现一次注射给药治疗, 从而达到长久获益。

 

目前该药物正在国内多家研究中心开展一项“AL-001眼用注射液”治疗wAMD患者的安全性、耐受性及初步有效性和药代动力学的临床研究, 期待该创新性基因治疗产品以及采用先进的微创性脉络膜上腔注射给药方式能够给wAMD患者带来长效且更优的临床治疗方式, 解决临床未满足的需求。

 

关于北京安龙生物

 

北京安龙生物利用分子生物学的突破性进展进行基因药物的研发,包括应用基因调控、基因治疗、基因编辑等技术的新药研发。安龙生物专注于市场潜力巨大的领域,开发具有自主知识产权的基因创新药。安龙生物立志成为中国基因药物领域的领军企业,做病人能够负担得起的创新药。

 

 

资料来源

1.公众号细胞与基因治疗领域

https://mp.weixin.qq.com/s/h97D9GbriKBezS2q91_0tQ