一周要闻丨基因治疗要闻速递第130期
12月 11, 2024
热点聚焦
01、深度解读：《mRNA疫苗和治疗产品质量分析方法-指南草案》(第三版）
随着mRNA疫苗在抗击新冠疫情中的成功应用，mRNA技术在疾病预防和治疗领域展现出巨大潜力。然而，随着mRNA药物的快速发展，如何建立完善的质量控制标准已成为行业亟待解决的问题。为应对这一挑战，美国药典委员会（USP）自2022年起发布了《mRNA疫苗和治疗产品质量分析方法-指南草案》的多个版本，旨在提供标准化的质量分析方法。本文将深度解读一下美国药典（USP）最新发布的《mRNA疫苗和治疗药物质量的分析方法指南草案(第三版)》（Analytical Procedures for Quality of mRNA Vaccines and Therapeutics）与第二版的主要更新和差异。
02、海南正式发布《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区生物医学新技术促进规定》
12月5日，海南省人大常委会公布《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区生物医学新技术促进规定》（以下简称《规定》），自2025年2月1日起施行。其中，《规定》第二条指出：在先行区内开展细胞治疗、基因治疗、组织工程等生物医学新技术临床研究、转化应用及其监督管理活动，适用本规定。
03、上海交通大学医学院附属新华医院团队完成首例基因治疗肝豆状核变性患者给药
由上海交通大学医学院附属新华医院消化内科主任范建高教授发起的MWAV201研究，近期完成首次肝豆状核变性受试者用药，目前用药过程顺利，未见不良反应，标志着我国自主研发的基因治疗药物MWAV201向惠及肝豆状核变性患者迈出了重要一步。
04、国内首例！邦耀生物基因疗法助力外籍镰贫患者重获新生！
2024年12月2日，聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”）宣布，其针对镰刀型细胞贫血病（SCD，简称“镰贫”）基因治疗产品（管线代号：BRL-102）在与广西医科大学第一附属医院合作的一项研究者发起的临床试验（IIT）中，成功完成首例患者的输注治疗，已获得中性粒细胞植入和血小板植入，达到出院标准于2024年12月2日顺利出院，这也是国内首个基因治疗外籍镰贫患者成功的案例。
05、恒瑞医药子公司首款mRNA基因治疗外用药物获批临床
2024年12月4日，恒瑞医药子公司上海瑞宏迪医药有限公司宣布，由瑞宏迪医药及广州瑞领医药共同研发的mRNA基因治疗外用药物RGL-2102，其临床试验申请（IND）已经获得默示许可，用于在治疗慢性创面，如糖尿病足溃疡和压力性溃疡等病症。
06、中国药科大学徐寒梅团队综述核酸药物的历史发展、最新进展及未来展望
2024年11月29日，中国药科大学徐寒梅教授团队在Signal Transduction and Targeted Therapy期刊发布了题为：“Nucleic acid drugs: recent progress and future perspectives”的综述论文。
该综述系统总结了核酸药物的发展和演变，介绍了核酸药物的分类和一般给药策略，重点介绍了其在临床应用中的成功，还讨论了核酸药物作为基因治疗候选药物的局限性和未来的潜在应用。
07、Science | 利用核酶将较小的mRNA拼接在一起，有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病
“缝合 RNA”技术的核心思想是将一个基因分成两半，分别递送到细胞中，然后在细胞内将这两半无缝连接，恢复在疾病中缺失或失去活性的蛋白的表达。这项技术已经在两种不同的肌肉萎缩症动物模型中取得了显著效果，成功恢复了大型治疗性肌肉蛋白的表达。
相关研究结果发表在2024年11月15日的Science期刊上，论文标题为“Ribozyme-activated mRNA trans-ligation enables large gene delivery to treat muscular dystrophies”。
创新突破
01、【AAV在牙齿领域的应用】武汉大学口腔医院袁国华主任医师团队发现AAV介导的基因治疗可有效预防发育性牙本质缺陷
2023年5月17日，武汉大学口腔医院袁国华主任医师团队在Human Gene Therapy期刊在线发表了题为“AAV6-Mediated Gene Therapy Prevents Developmental Dentin Defects in a Dentinogenesis Imperfecta Type III Mouse Model”的研究论文。本研究筛选出AAV6血清型为一种安全高效的载体，能够成功将基因转移至成牙本质细胞。通过局部注射病毒，实现了向牙齿的有效基因递送。基于AAV6的基因疗法在治疗人类遗传性牙本质疾病方面展现出潜在的有效性。
02、人类历史上首次看清小鼠基因组DNA全貌！西湖大学俞晓春团队Science论文解析迄今最完整小鼠基因组图谱
2024年12月5日，西湖大学生命科学学院、西湖实验室俞晓春团队再国际顶尖学术期刊 Science 上发表了题为：The complete telomere-to-telomere sequence of a mouse genome（完整的端粒到端粒小鼠参考基因组序列）的研究论文，报道了该团队在解析小鼠参考基因组方面取得的重要突破。这意味着人类历史上第一次看清小鼠基因组DNA全貌。
资本速递
2024年12月7日，欧盟委员会正式无条件批准了诺和诺德子公司Novo Holdings对CGT CDMO龙头公司Catalent的收购案。据悉，其收购总价高达165亿美元（约1190亿人民币）。
近期，苏州锐讯生物科技有限公司（简称“锐讯生物”）正式完成C2轮数千万元人民币战略融资。本次由瑞江康圣领投。所募集资金将用于数字PCR产品国内外临床注册，欧洲市场推展和新产品研发，为锐讯生物持续在数字PCR领域和mRNA LNP领域保持领先地位提供强劲保障。通过本次融资，锐讯生物也将于康圣环球集团形成战略合作，未来在产品共同研发，国内临床产品入院，海外产品销售等领域深入合作。
