一周要闻丨基因治疗要闻速递第67期

热点聚焦

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LEXEO宣布LX2020 IND 获 FDA 批准，用于治疗致心律失常性心肌病

2023年8月1日(纽约当地时间)，临床阶段基因治疗公司LEXEO Therapeutics(LEXEO)宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准LX2020的新药临床试验(IND)申请。LX2020是一种基于AAVrh10的基因治疗候选药物，旨在通过静脉注射将功能性PKP2基因传递给心脏肌肉，用于治疗由PKP2基因(PKP2-ACM)突变引起的致心律失常性心肌病(PKP2-ACM)。

LEXEO的首席科学官Eric Adler博士表示：“此次 IND 获批标志着为 PKP2-ACM 患者推进潜在一次性治疗迈出了重要一步，这些患者需要更有效的治疗方法来对抗这种严重疾病。目前的临床管理策略效果有限，主要关注症状管理。LX2020旨在通过传递功能性PKP2基因来阻止疾病进展并逆转其表型，从而从根本上治疗该疾病。我们期待启动1/2期临床试验，并通过临床快速推进该项目。”

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发改委等多部门发文明确支持民企在人工智能、细胞和基因医疗等六大领域科技攻关

8月1日，国家发改委等部门联合发布关于实施促进民营经济发展近期若干举措的通知。

为深入贯彻党中央、国务院关于促进民营经济发展壮大的决策部署，全面落实《中共中央、国务院关于促进民营经济发展壮大的意见》，推动破解民营经济发展中面临的突出问题，激发民营经济发展活力，提振民营经济发展信心，现提出以下措施。

支持民营企业参与重大科技攻关，牵头承担工业软件、云计算、人工智能、工业互联网、基因和细胞医疗、新型储能等领域的攻关任务。(责任单位：科技部、国家发展改革委、工业和信息化部)

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基因编辑“明星疗法”HMI-103治疗PKU的1期试验成功！

近日，Homology Medicines宣布了基因编辑候选药物HMI-103在1期临床试验PheEDIT中首批剂量组的初步临床数据，用于评估经典性苯丙酮尿症(PKU)的中重度成人患者中的临床应用。

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阿法纳生物与安科生物获得奥密克戎mRNA疫苗临床批件

合肥阿法纳生物科技有限公司与安徽安科生物工程(集团)股份有限公司、中国科学技术大学、中国科学院武汉病毒研究所研发的奥密克戎株新型冠状病毒mRNA疫苗于2023年7月14日在国家药监局受理(受理号为CXSL2300483)，2023年8月1日获得国家药监局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，通知书编号2023LP01543.

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索元生物基因疗法2期临床试验获FDA批准

2023年8月1日，精准医疗领军企业索元生物宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)批准关于索元生物基因疗法DB107的临床 II 期试验。

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第一三共mRNA新冠疫苗在日本获批上市

8月2日，第一三共宣布日本药监局已批准该公司新冠mRNA疫苗DAICHIRONA®(DS-5670)上市，通过加强接种，用于预防新冠感染。

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科金生物细胞基因疗法DNGT-101临床试验正式启动

2023年8月2日，由无锡科金生物科技有限公司(以下简称“科金生物”)支持，上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心(以下简称“儿医中心”)血液中心主任陈静主任为主要研究者发起的“DNGT-101细胞注射液治疗儿童重度PKD安全性和初步疗效的单中心开放性早期临床研究”的IIT临床研究项目启动会在儿医中心顺利召开。

创新突破

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Science：TRIM11可作为阿尔茨海默等tau 蛋白病潜在的基因治疗靶点

宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的一项新研究发现，编码与tau产生相关的TRIM11蛋白质的基因可抑制类似阿尔茨海默病(AD)的神经退行性疾病动物模型的恶化，同时改善认知和运动能力。该研究还确定了TRIM11在去除导致神经退行性疾病(如AD)的蛋白缠结中的关键作用。相关论文已于7月28日发表在Science杂志上。

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注射一针mRNA，直接在体内编辑造血干细胞，无需骨髓移植，让基因治疗更简单安全

近日，宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院、宾夕法尼亚儿童医院的研究人员在Science 期刊发表了题为：In vivo hematopoietic stem cell modification by mRNA delivery 的研究论文。

其中开发了CD117/LNP-mRNA平台，使用CD117抗体修饰脂质纳米颗粒(LNP)表面，使其特异性靶向造血干细胞(HSC)，使用该平台递送mRNA形式的腺嘌呤碱基编辑器(ABE)，能够高效修正镰状细胞病基因突变。

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借助mRNA技术，激活DC细胞，诱导肿瘤抗原释放，增强肿瘤免疫循环

近日，董一洲老师在 Nature nanotechnology 发表文章：Close the cancer–immunity cycle by integrating lipid nanoparticle–mRNA formulations and dendritic cell therapy，他们从肿瘤免疫循环出发，构思出一种称为 CATCH 的联合肿瘤免疫治疗的方法：一方面设法激活树突细胞，使其能够往下更好地启动肿瘤特异性的 T 细胞反应，另外一方面，设法诱导肿瘤细胞死亡，使其释放更多的抗原，增强肿瘤免疫循环。这种联合治疗的方式通过 mRNA 技术和 DC 细胞治疗联合实现，依靠的是 CD40-CD40L 之间的相互作用激活 BMDCs 细胞，重塑肿瘤微环境，消除原发性肿瘤，抑制肿瘤转移，阻止肿瘤复发。

资本速递

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获2600 万美元融资！Amber Bio将推进首个 RNA 编辑平台

8月4日，数千碱基基因编辑平台开发商Amber Bio获得超额认购的2600万美元种子轮融资，该融资由Playground Global和Andreessen Horowitz Bio+Health(a16z)共同领投，礼来公司、RDF(视网膜退化基金)、Hummingbird Ventures 和 Pillar VC 参与其中。

该公司打算利用这笔资金推进首个 RNA 编辑平台，该平台能够进行数千碱基编辑，从而允许单一药物治疗具有高等位基因多样性的疾病。

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BioMarin：已上市基因疗法或卖10亿元

近日，罕见病龙头公司BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN) 公布2023年H1财报。财报显示，2023H1总收入11.92亿美元(85.48亿人民币，按最新汇率1 美元 ≈ 7.1708 人民币计算)，同比增长13%，现金及现金等价物15.57亿美元(111.65亿人民币)。

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当基因治疗遇上高血压，千亿市场格局或将颠覆？

近日，Alnylam宣布已与罗氏达成战略协议，开发和商业化Alnylam用于治疗高血压的RNAi治疗药物Zilebesiran，交易总额高达28亿美元，其中预付款3.1亿美元。RNAi技术运用到高血压领域，立即引发业内高度关注。